FDA 在 2025 年批准 46 款创新药：小分子药物以 31 项批准领跑
2025 年 FDA 批准了 46 种新药，小分子药占三分之二，肿瘤学依然是研发重点。这一年的药审亮点包括皮下注射 PD-1 抑制剂的推出以及针对罕见癌症的创新药物联用获批。
美国食品药品监督管理局（FDA）在 2025 年共批准了 46 款创新药，相比 2024 年的 50 款略有下降。其中，小分子药物占据了主导地位，共有 31 项批准（占比 67%），广泛分布于多个治疗领域，并明显向精准肿瘤学倾斜。大分子生物药贡献了 15 项批准（占比 33%），涵盖了抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体以及皮下注射剂型创新等领域。
肿瘤学依然是创新最为活跃的领域。2025 年有 9 款小分子肿瘤药物获批，其中多款针对基因定义的癌症亚型，特别是在非小细胞肺癌治疗方面表现突出。大分子肿瘤药则有 5 项批准，涉及 PD-1 阻断、ADC 和 BCMA × CD3 结合等机制。值得关注的包括 Keytruda Qlex（帕博利珠单抗+berahyaluronidase alfa-pmph），它实现了 PD-1 阻断剂的皮下注射。
另一个监管里程碑是 FDA 批准了罕见的“创新+创新”组合：Verastem 公司的 avutometinib+defactinib (Avmapki Fakzynja Co-Pack)。该组合将 MEK 通路抑制剂与 FAK 抑制剂配对，用于治疗 KRAS 突变的复发性低级别浆液性卵巢癌。此外，在非肿瘤领域，新药批准涵盖了重症肌无力（FcRn 靶点）、遗传性血管水肿（因子 XII 抑制）以及降低 LDL-C 的 PCSK9 融合蛋白等多个突破性疗法。