Eli Lilly、Ornaを24億ドルで買収　AI創薬投資も加速しパイプライン拡充

Eli Lillyは2月9日、ボストン近郊のバイオ企業Orna Therapeuticsを現金24億ドルで買収することで合意した。Ornaは、患者の遺伝子および／または細胞を操作して疾患と闘うことを可能にする環状RNA（circular RNA）を用いた革新的な医薬品を開発しており、特に多発性硬化症や関節リウマチなどの自己免疫疾患を主な対象としている。

Ornaは、作業名ORN-252の治療法を開発している。これは、実験室で改変するのではなく、患者の体内で疾患と闘うために必要な変化を生み出せるようにするものだ。これはin vivoキメラ抗原受容体T細胞（chimeric antigen receptor T-cell）技術と呼ばれ、開発段階はまだ初期ではあるものの、非常に有望とみられている。Lillyが買収合意を発表した声明によれば、ORN-252は「臨床試験準備完了（clinical trial-ready）」であり、商業販売に至るまでにはなお数年を要する可能性がある。

Ornaの発表のわずか1日前、同社は免疫疾患およびがんの治療薬開発に向け、中国のバイオテクノロジー企業との協業に対して3億5,000万ドルを前払いで支払うと発表した。1月には、難聴の遺伝子治療（gene therapy）を開発するため、ドイツ企業との別の10億ドル規模の契約も発表している。

同社の最高科学・医療責任者（chief scientific and medical officer）は次のように述べた。「我々（Eli Lilly）は2025年の研究開発（R&D）における主要イベントのほぼすべてで良好な結果を達成した。これはこの業界では稀有な成果の並びだ」。結果の大半は体重管理または糖尿病領域で得られた。次世代の抗肥満薬であるEli Lillyのretatrutideは第3相試験で良好な成績を示し、承認に向けて進む経口GLP-1であるorforglipronも同様だった。

しかしEli Lillyは、他領域でも確かな臨床的進展を遂げている。例えば同社のがん治療薬Jaypircaは第3相試験で優れた結果を示し、適応拡大（label expansions）の獲得に向けて順調に進んでいる。2025年には、アルツハイマー病治療薬Kisunlaが長期試験において認知機能低下の進行を遅らせるのに寄与していることも報告した。

Eli Lillyは臨床試験の成功率をさらに高めようとしている。そのため同社は人工知能（AI）に投資しており、とりわけ他の取り組みと並行して、業界最大となるAIスーパーコンピューターを構築している。Eli LillyはAIを活用して創薬を加速させたい考えだ。米国食品医薬品局（U.S. Food and Drug Administration）は昨年、AIベースのモデルを含む他の手法を優先するため、動物モデルを段階的に廃止すると発表した。

あるデータによれば、第2相試験の成功率は約50%にとどまり、第3相では59%に上昇する。推定値にはばらつきがあり、これらの成功率は治療領域によって一様ではない。それでも要点は、後期段階の試験に到達した医薬品でさえ、市場に出ないものが驚くほど多いということだ。

昨年、Lillyの治療薬であるtirzepatide（2型糖尿病と肥満の両方を治療する）は、世界で最も売れた医薬品となった。これにより、Merckが製造するがん免疫療法薬Keytrudaを首位の座から引きずり下ろした。tirzepatideは、2型糖尿病治療としてはMounjaro、減量用途としてはZepboundの名称で販売されている。tirzepatideの売上は、過去5年間でEli Lillyの株価を400%押し上げた。

医薬品の特許期間は通常20年だが、医薬品開発には長い時間（しばしば10年以上）を要するため、薬が市場に出る前に特許期間の多くが消費されてしまう。その結果、実質的な市場独占期間は10～12年程度にとどまることが多い。