Eli Lilly以24亿美元收购Orna扩充管线，并加码AI药物研发

Eli Lilly于2月9日同意以24亿美元现金收购波士顿地区生物技术公司Orna Therapeutics。Orna正在利用环状RNA开发创新药物，可操控患者的基因和/或细胞来对抗疾病，尤其是多发性硬化和类风湿关节炎等自身免疫性疾病。

Orna正在开发一款暂定名为ORN-252的疗法，使患者体内生成对抗疾病所需的改变，而不是在实验室中进行改造。这被称为体内（in vivo）嵌合抗原受体T细胞技术（chimeric antigen receptor T-cell technology），尽管仍处于早期开发阶段，但该疗法看起来前景十分可观。根据Lilly对收购交易的公告，ORN-252已“具备进入临床试验的条件（clinical trial-ready）”，这意味着距离商业化销售可能仍有数年时间。

就在宣布收购Orna的前一天，该公司表示将支付3.5亿美元首付款，与一家中国生物技术公司合作开发免疫疾病和癌症治疗方案。1月，公司还宣布与一家德国公司达成另一项总额达10亿美元的交易，以开发用于听力损失的基因疗法。

据公司首席科学与医疗官表示：“我们（Eli Lilly）在2025年的几乎所有研发关键节点上都取得了积极结果，这在本行业中是一组罕见的成绩。”其中大多数结果集中在体重管理或糖尿病领域。Eli Lilly的新一代抗肥胖药物retatrutide在一项3期研究中表现良好；orforglipron作为一种口服GLP-1药物，也在加速推进获批。

不过，Eli Lilly在其他领域同样取得了扎实的临床进展。例如，公司肿瘤药物Jaypirca在一项3期研究中表现出色，并正稳步迈向适应证扩展。2025年，Eli Lilly还报告称，其阿尔茨海默病药物Kisunla在一项长期研究中有助于减缓认知下降。

Eli Lilly希望进一步提高临床试验成功率。因此，这家制药商正加大对人工智能的投入，尤其是建设一台有望成为行业最大规模的AI超级计算机等举措。Eli Lilly希望借助AI加速药物研发。美国Food and Drug Administration去年宣布，正逐步淘汰动物模型，转而采用包括基于AI的模型在内的其他方法。

根据一些数据，2期研究的成功率仅约50%，而在3期则升至59%。不同估算会有所差异，这些成功率在不同治疗领域之间也并不一致。但核心问题在于，即便进入后期研究，仍有相当高比例的药物最终无法上市。

去年，Lilly的一款药物——tirzepatide，可同时治疗2型糖尿病与肥胖——成为全球销量最高的药物。它因此将Merck生产的癌症免疫治疗药物Keytruda从“王座”上拉下。tirzepatide用于治疗2型糖尿病时以Mounjaro销售，用于减重时以Zepbound销售。tirzepatide的销售推动Eli Lilly股价在过去五年上涨了400%。

药物专利通常为20年，但由于药物研发周期很长（往往超过10年），在药物上市之前，专利期就已消耗了相当一部分。因此，实际的市场独占期往往只有10到12年。