Eli Lilly、2025年の臨床試験で好成績　Orna Therapeuticsを買収

Eli Lillyの最高科学・医療責任者によると、同社は2025年のR&Dにおける主要イベントのほぼすべてで良好な結果を達成した。製薬業界では稀な成果だという。2月9日、同社はボストン地域のバイオテク企業Orna Therapeuticsを現金24億ドルで買収することで合意した。

糖尿病と体重減少の適応で承認されている薬剤tirzepatideは昨年、がん免疫療法薬Keytrudaを首位から引きずり下ろし、世界で最も売れた薬となった。tirzepatideは2型糖尿病治療としてMounjaro、体重減少としてZepboundの名称で販売されている。tirzepatideの売上がEli Lillyの株価を過去5年間で400%押し上げた。

一部データによれば、第2相試験（phase 2）の成功率は約50%にとどまり、第3相試験（phase 3）でも59%に上昇する程度だという。推計値には幅があり、これらの成功率は治療領域によって一様ではない。

Eli Lillyの2025年の結果の大半は、体重管理または糖尿病領域で得られた。次世代の抗肥満薬であるEli Lillyのretatrutideは第3相試験で良好な成績を示し、承認に向けて突き進む経口GLP-1であるorforglipronも同様に好結果だった。

しかしEli Lillyは、他の領域でも確かな臨床開発の進展を示した。同社のがん治療薬Jaypircaは第3相試験で優れた結果を示し、適応拡大に向けて順調に進んでいる。2025年には、アルツハイマー病治療薬Kisunlaが長期試験で認知機能低下の進行を遅らせるのに役立っていることも報告した。

Ornaは、circular RNA（環状RNA）を用いた革新的な医薬品を開発している。これらの薬剤は、患者の遺伝子および／または細胞を操作して疾患と闘えるようにするもので、特に多発性硬化症や関節リウマチといった自己免疫疾患を対象としている。これまで、こうした遺伝子治療薬は患者の細胞を体外のラボで処理した後、体内に再注入する方法が主流だった。だがOrnaは、ラボで修飾するのではなく、患者の体内で疾患と闘うために必要な変化を生み出せる、作業名ORN-252の治療法を開発している。これはin vivoキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）技術と呼ばれ、開発初期段階ではあるものの、非常に有望とみられる。

買収合意に関するEli Lillyの発表によれば、ORN-252は「clinical trial-ready（臨床試験開始準備完了）」であり、商業販売までにはなお数年を要する可能性がある。

Ornaの発表のわずか1日前、同社は中国のバイオテク企業と免疫疾患およびがんの治療法開発で提携するため、前払いで3億5,000万ドルを支払うと発表していた。さらに1月には、難聴の遺伝子治療の開発に向け、ドイツ企業と別の10億ドル規模の取引を発表している。

Eli Lillyは、いずれ業界最大となるAIスーパーコンピューターの構築をはじめ、人工知能（AI）への投資を進めている。同社はAIを活用して医薬品開発を加速させたい考えだ。米国食品医薬品局（FDA）は昨年、AIベースのモデルを含む他の手法を優先するため、動物モデルを段階的に廃止すると発表した。

同社は堅調な財務実績を記録し、充実した開発パイプラインを誇り、増配と自社株買いの拡大を通じて株主への還元を継続している。