Eli Lilly, 24억 달러 규모의 Orna 인수 및 AI 신약 개발 추진으로 파이프라인 확장

Eli Lilly는 2월 9일 보스턴에 본사를 둔 생명공학 기업 Orna Therapeutics를 24억 달러의 현금으로 인수하기로 합의했습니다. Orna는 환자의 유전자 및/또는 세포를 조작하여 질병, 특히 다발성 경화증 및 류마티스 관절염과 같은 자가면역 질환과 싸울 수 있는 원형 RNA(circular RNA)를 활용한 혁신적인 의약품을 개발하고 있습니다.

Orna는 실험실 조작이 아닌 환자의 신체 내부에서 질병과 싸우는 데 필요한 변화를 생성할 수 있도록 유도하는 ORN-252라는 가칭의 치료제를 개발 중입니다. 이는 체내 키메라 항원 수용체 T세포(in vivo chimeric antigen receptor T-cell) 기술로 불리며, 아직 초기 개발 단계임에도 불구하고 매우 유망해 보입니다. Lilly의 인수 계약 발표 내용에 따르면, ORN-252는 "임상시험 준비가 된(clinical trial-ready)" 상태인데, 이는 상업화 및 판매까지는 여전히 수년이 걸릴 수 있음을 의미합니다.

Orna 인수 발표가 있기 불과 하루 전, 이 회사는 면역 질환 및 암 치료제 개발을 위해 중국의 한 바이오테크놀로지 기업과 협력하기로 하고 그 선불금으로 3억 5,000만 달러를 지불한다고 발표했습니다. 지난 1월에는 난청 관련 유전자 치료제를 개발하기 위해 독일의 한 회사와 10억 달러 규모의 또 다른 계약을 체결했다고 밝힌 바 있습니다.

회사의 최고 과학 및 의료 책임자(chief scientific and medical officer)는 "우리[Eli Lilly]는 2025년 거의 모든 핵심 R&D 일정에서 긍정적인 성과를 거두었으며, 이는 이 업계에서 찾아보기 힘든 수준의 결과입니다"라고 말했습니다. 이러한 성과의 대부분은 체중 관리 또는 당뇨병과 관련된 영역에서 거두어진 것입니다. 차세대 항비만 치료제인 Eli Lilly의 retatrutide는 승인을 목표로 순항 중인 경구용 GLP-1 치료제인 orforglipron과 마찬가지로 임상 3상 연구에서 우수한 성과를 내었습니다.

하지만 Eli Lilly는 다른 분야에서도 탄탄한 임상적 진전을 이뤄냈습니다. 일례로 이 회사의 항암제인 Jaypirca는 임상 3상 연구에서 긍정적 결과를 도출하며 적응증 확대(label expansions)를 획득하기 위한 과정을 순조롭게 밟아가고 있습니다. 또한, 2025년에 Eli Lilly는 알츠하이머병 치료제인 Kisunla가 장기 연구를 통해 환자의 인지 기능 저하 속도를 늦추는 데 도움을 주고 있다고 보고했습니다.

Eli Lilly는 임상시험의 성공률을 한층 더 끌어올리기를 기대하고 있습니다. 이것이 이 제약사가 여러 이니셔티브와 함께 앞으로 이 업계 최대 규모가 될 인공지능(AI) 슈퍼컴퓨터를 조립하고 구축하는 데 전력을 쏟으며 AI에 투자하고 있는 이유입니다. Eli Lilly는 신약 개발을 앞당기기 위해 인공지능의 힘을 빌릴 계획입니다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 동물 모델의 사용을 단계적으로 줄여 나가는 한편 인공지능 기반 모델을 포함한 여타 대체 모델의 사용을 우선한다고 발표한 바 있습니다.

일부 데이터에 따르면 임상 2상 연구의 성공률은 약 50%에 불과하며, 임상 3상 단계에서는 그 비율이 59%로 상승합니다. 이러한 추정치는 조금씩 다르며 치료 분야마다 성공률이 동일하지도 않습니다. 이 수치에 담긴 핵심적인 의미는 후발 임상시험에 도달한 약물조차도 놀라울 만큼 높은 비율로 결국 시장에 진출하지 못하고 탈락한다는 점입니다.

작년에 제2형 당뇨병과 비만을 동시에 치료하는 Lilly의 약물 tirzepatide는 지구상에서 가장 많이 팔린 약물의 자리에 올랐습니다. 이 과정에서 Merck가 개발한 면역항암제 Keytruda를 왕좌에서 끌어내렸습니다. Tirzepatide는 제2형 당뇨병 치료용으로는 Mounjaro로, 체중 감량용으로는 Zepbound로 각각 판매됩니다. Tirzepatide 판매 호조에 힘입어 Eli Lilly의 주가는 지난 5년 동안 400% 상승했습니다.

의약품 특허 기간은 보통 20년으로 정해져 있으나, 신약이 개발되는 데 너무 오랜 시간이 소요되어(보통 10년 이상) 약물이 시장에 발을 들이기 전에 특허 기간의 상당 부분이 소진되어 버립니다. 이에 따라 실질적으로 유효한 시장 독점권은 통상 10~12년에 머무르게 됩니다.