荟萃分析：他汀类药物仅有6种不良反应存在因果关系
《The Lancet》于2026年2月发表的一项大型荟萃分析纳入19项随机试验、共123,940名受试者，发现常被归因于他汀的多种不良反应中，仅6种与他汀存在明确因果关系。除肌肉分解和新发糖尿病外，统计学显著的额外不良反应仅包括肝酶异常、其他肝功能检测异常、尿液成分改变和水肿。
一项于2026年2月发表于《The Lancet》的荟萃分析发现，尽管药品说明书列出了与他汀类药物相关的60多种不良反应，但常被报告的不良反应中，实际上只有6种确由他汀类药物引起。该分析由胆固醇治疗试验者（CTT）协作组开展，汇总了19项双盲随机对照试验的数据，这些试验比较了他汀类药物（atorvastatin、fluvastatin、pravastatin、rosuvastatin 和 simvastatin）与安慰剂，共纳入123,940名参与者，中位随访时间为4.5年。
除既往分析已证实的肌肉分解和新发糖尿病外，另外仅有4种不良反应达到统计学显著性：肝转氨酶异常、其他肝功能检测异常、尿液成分改变以及水肿，其发生率比（rate ratio）分别为1.41、1.26、1.18和1.07。对4项“更强化”与“较不强化”他汀治疗方案的试验进行分析显示，肝转氨酶异常和其他肝功能检测异常显著增加，但未发现尿液成分改变或水肿存在显著超额风险。
多年来，他汀使用者报告过一系列不良反应，包括勃起功能障碍、视物模糊、睡眠障碍、头晕和咽喉疼痛。CTT的分析未发现明确证据表明他汀应对上述任何症状负责。
纳入该分析的所有试验均由产业界资助，且数据仅对CTT内部人员开放，这使部分研究者对结论的有效性提出疑问。一位心脏病学家表示，她在CTT首席研究者于2012年欧洲心脏病学会会议上展示早期结果后，近15年前便首次请求获取数据。
另一项独立的回顾性队列研究使用韩国国民健康保险服务老年队列（Korean National Health Insurance Service-Senior cohort）数据，纳入125,926名年龄≥60岁且脂肪肝指数≥30的成年人，随访时间为2011年至2019年。中位随访9年期间，在1,054,343人年内共发生3,445例肝相关事件。他汀使用与肝相关事件风险呈剂量依赖性降低相关。与未使用者相比，累积规定日剂量（defined daily dose）≥365的参与者总肝相关事件风险最低（亚分布风险比，0.69；95% CI，0.61–0.78），原发性肝癌（亚分布风险比，0.63；95% CI，0.52–0.76）和肝硬化（亚分布风险比，0.66；95% CI，0.57–0.77）亦同样最低。中高强度他汀较低强度他汀提供更强的保护作用。
他汀类药物是美国处方量最高的药物之一。许多心脏病学家将其视为可挽救生命的治疗手段：通过降低胆固醇减少心肌梗死和卒中的风险。尽管医生和科学家普遍认为他汀对存在心血管疾病基础风险的人群有益，但其在低风险个体中作为预防性治疗的作用仍存在争议。