FDA预计于2026年4月作出药物批准决定

美国食品药品监督管理局（FDA）计划于2026年4月就4项药物申请作出决定，PDUFA日期从4月6日至4月28日不等。这些申请涵盖血液肿瘤、肥胖、肾脏疾病以及HIV-1感染的治疗。

FDA已对Orca-T的BLA授予优先审评（Priority Review）。Orca-T是一种用于治疗血液系统恶性肿瘤的同种异体（allogeneic）干细胞与T细胞免疫治疗生物制品，适应证包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病以及骨髓增生异常综合征等，PDUFA日期为2026年4月6日。Orca-T由高度纯化的调节性T细胞、造血干细胞以及常规T细胞组成，这些细胞来源于外周血，可来自有血缘或无血缘的配型供者。该产品在髓消耗性（myeloablative）预处理方案后给药。

该BLA申报由随机、开放标签、III期（phase 3）PRECISION-T试验数据支持。该研究在晚期血液系统恶性肿瘤患者中，将Orca-T与常规同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）进行比较。结果显示研究达到主要终点：与alloHSCT相比，Orca-T在1年时显著改善了“中至重度慢性移植物抗宿主病（cGvHD）无生存”（78% vs 38%；风险比hazard ratio为0.26；P <.00001）。1年总生存率方面，Orca-T组为94%，alloHSCT组为83%（HR为0.49；P =.11823）。中至重度cGvHD的累积发生率在Orca-T组低于alloHSCT组（13% vs 44%；HR为0.19；P <.00002）。近期对生产与配送的分析结果还显示，订购的Orca-T有100%在70小时内送达美国各地移植中心，且产品3个组成部分的质量一致。

Orforglipron是一种口服胰高糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，目前正接受审评，用于治疗成人肥胖，或超重且至少合并1种与体重相关的合并症者，PDUFA日期为2026年4月10日。该申请由ATTAIN III期临床试验（clinical trial）项目数据支持。ATTAIN-1试验评估orforglipron在无糖尿病的肥胖及超重患者中的疗效，ATTAIN-2试验则评估其在合并2型糖尿病的肥胖及超重患者中的表现。两项研究均显示，与安慰剂相比，orforglipron可实现具有统计学意义的体重下降。Orforglipron还在关键心血管危险因素方面显示出具有临床意义的改善。

Orforglipron的安全性与其他GLP-1类药物一致。最常见的不良事件包括恶心、呕吐、腹泻、便秘和消化不良。III期ATTAIN-MAINTAIN试验结果也显示，对于使用注射用semaglutide或tirzepatide后体重下降达到平台期的患者，orforglipron在维持体重下降方面优于安慰剂。

sparsentan的补充新药申请（supplemental NDA）正在接受审评，用于治疗局灶节段性肾小球硬化（focal segmental glomerulosclerosis，FSGS）——该病是终末期肾病的主要病因之一，PDUFA日期为2026年4月13日。Sparsentan是一种口服内皮素与血管紧张素II受体拮抗剂，目前已以商品名Filspari®获批，用于延缓原发性免疫球蛋白A肾病且存在疾病进展风险的成人肾功能下降。此次针对FSGS的申报资料包括III期DUPLEX研究和II期DUET研究数据。

上述试验结果显示，与血管紧张素II受体阻滞剂irbesartan相比，sparsentan治疗可显著降低蛋白尿。DUPLEX研究数据还显示，与irbesartan治疗相比，接受sparsentan治疗的患者中，有显著更多人将蛋白尿水平降至0.7g/g以下；这一具有临床意义的目标与FSGS患者的长期肾脏保护相关。

FDA正在审评一项用于治疗病毒学抑制（virologically-suppressed）HIV-1感染成人患者的新型每日一次、2药方案的NDA，PDUFA日期为2026年4月28日。该口服治疗在一片制剂中联合了doravirine（一种非核苷类逆转录酶抑制剂）和islatravir（一种核苷类逆转录酶易位抑制剂）。

《处方药用户付费法案》（Prescription Drug User Fee Act）日期指FDA为审评新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）并就上市批准作出最终决定而设定的截止期限。通常情况下，自FDA受理药物申请起，标准审评周期为10个月。对于获得优先审评（Priority Review）的药物，审评周期缩短为自受理之日起6个月。