FDA预计2026年3月做出药物批准决定

FDA预计将于2026年3月对五项药物申请做出批准决定，PDUFA日期从3月6日至3月28日。处方药使用者付费法案（PDUFA）日期是指美国食品药品监督管理局（FDA）审评新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）并做出上市批准最终决定的截止日期。通常审评周期为药物申请被FDA受理后10个月。对于获得优先审评的药物，审评周期自申请受理之日起缩短至6个月。

FDA预计将于2026年3月6日就deucravacitinib的补充新药申请（sNDA）做出决定，该药用于治疗成人活动性银屑病关节炎（PsA）。该申请得到了随机、双盲的3期POETYK PsA-1（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04908202）和POETYK PsA-2（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04908189）试验数据的支持。POETYK PsA-1评估了deucravacitinib在既往未接受过生物制剂改善病情抗风湿药（bDMARD）治疗的活动性PsA患者中的作用，而POETYK PsA-2则纳入了bDMARD初治或既往接受过肿瘤坏死因子α抑制剂治疗的活动性PsA患者。

结果显示，两项研究均达到主要终点，在第16周，deucravacitinib治疗组达到美国风湿病学会20%改善（ACR20）应答的患者比例显著高于安慰剂组。至第52周的结局显示，持续接受deucravacitinib治疗的患者临床应答得到改善并得以维持。若获批，deucravacitinib将成为首个用于治疗PsA的选择性酪氨酸激酶2抑制剂。Deucravacitinib目前以Sotyktu®为商品名，用于治疗中重度斑块型银屑病。

Reproxalap是一种同类首创的小分子活性醛类物质（RASP）调节剂，目前正在接受审评，用于治疗干眼症的体征和症状，PDUFA日期为2026年3月16日。其作用机制是与游离醛共价结合，降低过高的RASP水平——RASP在眼部和全身性炎症性疾病中通常升高。该NDA提交包括了多项试验的有效性和安全性数据，包括3期TRANQUILITY-2研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05062330）和一项3期、双盲、赋形剂对照的干眼症环境舱激发试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT06493604）。这些试验结果显示，与安慰剂相比，reproxalap治疗改善了干眼症患者的泪液产生和眼部不适。滴注部位刺激是最常见的不良事件。一项干眼症实地试验支持reproxalap相对于赋形剂的活性，但未达到统计学显著性。

setmelanotide的补充新药申请目前正在审评中，用于治疗获得性下丘脑性肥胖——一种因下丘脑损伤而发生的罕见肥胖类型，PDUFA日期为2026年3月20日。Setmelanotide是一种黑皮质素-4受体激动剂，目前以Imcivree®为商品名，用于减少Bardet-Biedl综合征或阿黑皮素原、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型或瘦素受体缺陷导致的综合征型或单基因肥胖的成人和2岁及以上儿科患者的多余体重，并长期维持减重效果。该获得性下丘脑性肥胖适应症的申请得到了随机、双盲、安慰剂对照的3期TRANSCEND试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05774756）数据的支持。结果显示，与安慰剂相比，setmelanotide治疗使体重指数出现具有统计学显著性和临床意义的降低（分别为-16.5%和+3.3%；安慰剂校正差异：-19.8%；P<.0001）。

linerixibat的新药申请正在审评中，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的胆汁淤积性瘙痒，PDUFA日期为2026年3月24日。Linerixibat是一种在研的回肠胆汁酸转运体抑制剂。该NDA得到3期GLISTEN研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04950127）数据的支持，该研究纳入了238名伴有胆汁淤积性瘙痒的成人PBC患者。结果显示，与安慰剂相比，口服linerixibat治疗使瘙痒得到统计学显著改善（主要终点；最小二乘均值差为-0.72 [95% CI，-1.15，-0.28]；P=.001）。与安慰剂相比，linerixibat还显著改善了关键次要终点，包括第2周的瘙痒评分（P<.001）和24周内瘙痒相关睡眠干扰（P=.024）。

Marnetegragene autotemcel正在接受FDA审评，用于治疗严重白细胞黏附缺陷I型，PDUFA日期为2026年3月28日。