FDA-Entscheidungen zu Arzneimittelzulassungen werden im April 2026 erwartet

Die U.S. Food and Drug Administration wird voraussichtlich im April 2026 Entscheidungen zu vier Arzneimittelanträgen treffen; die PDUFA-Termine reichen vom 6. bis zum 28. April. Die Anträge umfassen Behandlungen für Blutkrebserkrankungen, Adipositas, Nierenerkrankungen und eine HIV-1-Infektion.

Die FDA gewährte dem BLA für Orca-T, ein allogenes Stammzell- und T‑Zell‑Immuntherapie-Biologikum zur Behandlung hämatologischer Malignome, darunter akute myeloische Leukämie, akute lymphoblastische Leukämie und myelodysplastische Syndrome, eine Priority Review; der PDUFA-Termin ist der 6. April 2026. Orca-T besteht aus hochreinen regulatorischen T‑Zellen, hämatopoetischen Stammzellen und konventionellen T‑Zellen, die aus peripherem Blut von entweder verwandten oder nicht verwandten, passend gematchten Spendern gewonnen werden. Das Produkt wird nach einem myeloablativen Konditionierungsregime verabreicht.

Die BLA-Einreichung wird durch Daten der randomisierten, offenen Phase‑3-Studie PRECISION‑T gestützt, in der Orca-T mit einer konventionellen allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation bei Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenen hämatologischen Malignomen verglichen wurde. Die Ergebnisse zeigten, dass die Studie ihren primären Endpunkt erreichte und eine statistisch signifikante Verbesserung des Überlebens ohne moderat bis schwer ausgeprägte chronische Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) mit Orca-T gegenüber alloHSCT nach 1 Jahr nachwies (78% vs. 38%; Hazard Ratio 0,26; P <.00001). Das Gesamtüberleben nach 1 Jahr betrug im Orca-T-Arm 94% und im alloHSCT-Arm 83% (HR 0,49; P =.11823). Die kumulative Inzidenz einer moderaten bis schweren cGvHD war im Orca-T-Arm im Vergleich zum alloHSCT-Arm niedriger (13% vs. 44%; HR 0,19; P <.00002). Ergebnisse einer jüngsten Analyse zu Herstellung und Distribution zeigten, dass 100% der bestellten Orca-T-Produkte innerhalb von 70 Stunden an Transplantationszentren in den gesamten USA geliefert wurden, wobei die Produktqualität über alle 3 Komponenten hinweg konsistent war.

Orforglipron, ein oraler Glucagon-like-Peptide‑1‑Rezeptoragonist (GLP‑1), wird zur Behandlung von Erwachsenen mit Adipositas oder Übergewicht und mindestens 1 gewichtsassoziierter Komorbidität geprüft; der PDUFA-Termin ist der 10. April 2026. Der Antrag wird durch Daten aus dem klinischen Phase‑3-Studienprogramm ATTAIN gestützt. In der Studie ATTAIN‑1 wurde orforglipron bei nichtdiabetischen Patientinnen und Patienten mit Adipositas bzw. Übergewicht untersucht, während ATTAIN‑2 den Wirkstoff bei Patientinnen und Patienten mit Adipositas bzw. Übergewicht und Typ‑2‑Diabetes bewertete. In beiden Studien wurden im Vergleich zu Placebo statistisch signifikante Reduktionen des Körpergewichts unter orforglipron beobachtet. Orforglipron zeigte zudem klinisch relevante Verbesserungen bei zentralen kardiovaskulären Risikofaktoren.

Das Sicherheitsprofil von orforglipron erwies sich als konsistent mit anderen GLP‑1-Arzneimitteln. Die am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse waren Übelkeit, Erbrechen, Diarrhö, Obstipation und Dyspepsie. Ergebnisse der Phase‑3-Studie ATTAIN‑MAINTAIN zeigten außerdem, dass orforglipron Placebo in der Aufrechterhaltung der Gewichtsreduktion bei Patientinnen und Patienten überlegen war, die unter injizierbarem semaglutide oder tirzepatide ein Plateau erreicht hatten.

Die ergänzende NDA für sparsentan wird zur Behandlung der fokal-segmentalen Glomerulosklerose geprüft, einer führenden Ursache der terminalen Niereninsuffizienz; der PDUFA-Termin ist der 13. April 2026. Sparsentan ist ein oraler Endothelin- und Angiotensin‑II‑Rezeptorantagonist, der derzeit unter dem Markennamen Filspari® zugelassen ist, um den Rückgang der Nierenfunktion bei Erwachsenen mit primärer Immunglobulin‑A‑Nephropathie zu verlangsamen, die ein Risiko für eine Krankheitsprogression aufweisen. Das Einreichungspaket für FSGS umfasst Daten aus der Phase‑3-Studie DUPLEX und der Phase‑2-Studie DUET.

Die Ergebnisse dieser Studien zeigten, dass die Behandlung mit sparsentan im Vergleich zum Angiotensin‑II‑Blocker irbesartan zu einer signifikanten Reduktion der Proteinurie führte. Daten aus der DUPLEX-Studie ergaben zudem, dass signifikant mehr mit sparsentan behandelte Patientinnen und Patienten als mit irbesartan behandelte Patientinnen und Patienten Proteinurie-Werte unter 0,7g/g erreichten – ein klinisch bedeutsames Ziel, das bei Patientinnen und Patienten mit FSGS mit einer langfristigen Nierenerhaltung in Verbindung gebracht wurde.

Die FDA prüft die NDA für ein neues, einmal täglich einzunehmendes 2‑Wirkstoff-Regime zur Behandlung von Erwachsenen mit virologisch supprimierter HIV‑1-Infektion; der PDUFA-Termin ist der 28. April 2026. Die orale Therapie kombiniert doravirine, einen nichtnukleosidischen Reverse-Transkriptase-Inhibitor, mit islatravir, einem nukleosidischen Reverse-Transkriptase-Translokationsinhibitor, in einer einzigen Tablette.

Der Termin nach dem Prescription Drug User Fee Act bezieht sich auf die von der FDA festgelegte Frist für die Prüfung eines New Drug Application oder Biologics License Application und für die abschließende Entscheidung über eine Marktzulassung. Der typische Prüfzeitraum beträgt 10 Monate, nachdem der Arzneimittelantrag von der Behörde akzeptiert wurde. Bei Arzneimitteln mit Priority Review wird der Prüfzeitraum auf 6 Monate ab dem Zeitpunkt der Antragsannahme verkürzt.