FDA, 2026년 4월 4개 신약 허가 여부 결정 예정

미국 Food and Drug Administration(FDA)은 2026년 4월 4개 약물 신청 건에 대한 결정을 내릴 예정이며, PDUFA 날짜는 4월 6일부터 4월 28일까지로 예정돼 있다. 해당 신청은 혈액암, 비만, 신장 질환, HIV-1 감염 치료를 포괄한다.

FDA는 혈액학적 악성종양 치료를 위한 동종 줄기세포 및 T세포 면역치료제 바이오의약품인 Orca-T의 BLA에 Priority Review를 부여했으며, PDUFA 날짜는 2026년 4월 6일이다. Orca-T는 급성 골수성 백혈병, 급성 림프모구 백혈병, 골수이형성 증후군을 포함한 혈액학적 악성종양 치료를 대상으로 한다. Orca-T는 혈연 또는 비혈연의 HLA 적합 공여자 말초혈에서 유래한 고도로 정제된 조절 T세포(regulatory T-cells), 조혈모세포(hematopoietic stem cells), 그리고 기존 T세포(conventional T-cells)로 구성된다. 이 제품은 골수제거성(myeloablative) 전처치 요법 이후 투여된다.

이번 BLA 제출은 진행성 혈액학적 악성종양 환자에서 Orca-T를 기존 동종 조혈모세포이식(allogeneic hematopoietic stem cell transplant)과 비교한 무작위배정, 공개표지, 3상 PRECISION-T 임상시험(clinical trial) 데이터로 뒷받침된다. 결과에 따르면 연구는 1차 평가변수를 충족했으며, 1년 시점에서 중등도~중증 만성 이식편대숙주병(chronic graft vs host disease, cGvHD) 없이 생존하는 비율이 Orca-T가 alloHSCT 대비 통계적으로 유의하게 개선됐다(78% vs 38%; hazard ratio, 0.26; P <.00001). 1년 전체 생존율은 Orca-T군 94%, alloHSCT군 83%였다(HR, 0.49; P =.11823). 중등도~중증 cGvHD의 누적 발생률은 Orca-T군이 alloHSCT군보다 낮았다(13% vs 44%; HR, 0.19; P <.00002). 제조 및 유통에 대한 최근 분석 결과, 주문된 Orca-T의 100%가 70시간 이내에 미국 전역의 이식 센터로 전달됐고, 3개 구성 성분 전반에서 제품 품질이 일관되게 유지됐다.

경구용 glucagon-like peptide-1 수용체 작용제인 orforglipron은 성인 비만 또는 과체중(체중 관련 동반질환 1개 이상) 치료를 적응증으로 심사 중이며, PDUFA 날짜는 2026년 4월 10일이다. 이번 신청은 ATTAIN 3상 임상시험 프로그램 데이터에 근거한다. ATTAIN-1 시험은 비당뇨 비만 및 과체중 환자에서 orforglipron을 평가했으며, ATTAIN-2 시험은 제2형 당뇨병을 동반한 비만 및 과체중 환자에서 해당 약제를 평가했다. 두 연구 모두에서 placebo와 비교해 orforglipron 투여 시 체중의 통계적으로 유의한 감소가 관찰됐다. Orforglipron은 주요 심혈관 위험 인자 전반에서도 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다.

Orforglipron의 안전성은 다른 GLP-1 약물과 일관된 것으로 확인됐다. 가장 흔히 보고된 이상반응은 오심, 구토, 설사, 변비, 소화불량이었다. 3상 ATTAIN-MAINTAIN 시험 결과에서도, 주사제 semaglutide 또는 tirzepatide로 체중 감소가 정체(plateau)에 도달한 환자에서 orforglipron이 placebo보다 체중 감소 유지에 우수한 것으로 나타났다.

sparsentan의 보충 NDA(supplemental NDA)는 말기 신부전의 주요 원인인 국소 분절성 사구체경화증(focal segmental glomerulosclerosis) 치료를 대상으로 심사 중이며, PDUFA 날짜는 2026년 4월 13일이다. Sparsentan은 경구용 endothelin 및 angiotensin II 수용체 길항제로, 현재 Filspari®라는 브랜드명으로 질병 진행 위험이 있는 원발성 면역글로불린 A 신병증(primary immunoglobulin A nephropathy) 성인에서 신기능 저하를 늦추기 위한 적응증으로 승인돼 있다. FSGS에 대한 제출 패키지에는 3상 DUPLEX 연구와 2상 DUET 연구 데이터가 포함됐다.

이들 임상시험 결과, sparsentan 치료는 angiotensin II 차단제 irbesartan과 비교해 단백뇨(proteinuria)를 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다. DUPLEX 연구 데이터는 또한 irbesartan 치료군 대비 sparsentan 치료군에서 단백뇨 수치가 0.7g/g 미만에 도달한 환자 비율이 유의하게 높았음을 보여줬는데, 이는 FSGS 환자에서 장기적인 신장 보존과 연관된 임상적으로 의미 있는 목표치다.

FDA는 바이러스학적으로 억제된 HIV-1 감염 성인 치료를 위한 새로운 1일 1회, 2제 요법의 NDA를 심사 중이며, PDUFA 날짜는 2026년 4월 28일이다. 이 경구 치료는 비뉴클레오시드 역전사효소 억제제(non-nucleoside reverse transcriptase inhibitor)인 doravirine과, 뉴클레오시드 역전사효소 전위 억제제(nucleoside reverse transcriptase translocation inhibitor)인 islatravir를 단일 정제에 결합한 것이다.

Prescription Drug User Fee Act 날짜는 FDA가 New Drug Application 또는 Biologics License Application을 검토하고 시판 허가에 대한 최종 결정을 내리기 위해 설정한 기한을 의미한다. 일반적으로 심사 기간은 신청이 기관에 의해 접수된 후 10개월이다. Priority Review가 부여된 약물의 경우, 심사 기간은 신청 접수 시점부터 6개월로 단축된다.