FDA、2026年4月に4件の医薬品承認可否を判断へ

米国Food and Drug Administration（FDA）は2026年4月、4件の医薬品申請について判断を下す予定であり、PDUFA期日は4月6日から4月28日に設定されている。申請の対象は、血液がん、肥満、腎疾患、HIV-1感染症の治療にまたがる。

FDAは、Orca-TのBLAに優先審査（Priority Review）を付与した。Orca-Tは、急性骨髄性白血病、急性リンパ性白血病、骨髄異形成症候群を含む血液悪性腫瘍の治療を目的とする同種（allogeneic）幹細胞およびT細胞免疫療法のバイオ医薬品で、PDUFA期日は2026年4月6日である。Orca-Tは、高度に精製した制御性T細胞、造血幹細胞、通常T細胞の3成分から構成され、血縁または非血縁のHLA適合ドナーの末梢血由来である。本製品は骨髄破壊的前処置（myeloablative conditioning regimen）の後に投与される。

本BLA申請は、無作為化・非盲検の第3相PRECISION-T試験のデータにより裏付けられている。同試験では、進行血液悪性腫瘍患者を対象に、Orca-Tと従来の同種造血幹細胞移植（conventional allogeneic hematopoietic stem cell transplant）を比較した。結果は主要評価項目を達成し、1年時点における中等度～重度の慢性移植片対宿主病（chronic graft vs host disease）を伴わない生存（survival free of moderate to severe chronic graft vs host disease）が、Orca-T群でalloHSCT群と比べ統計学的に有意に改善した（78% vs 38%；ハザード比0.26；P <.00001）。1年全生存率はOrca-T群94%、alloHSCT群83%であった（HR 0.49；P =.11823）。中等度～重度cGvHDの累積発症率は、Orca-T群がalloHSCT群より低かった（13% vs 44%；HR 0.19；P <.00002）。製造および流通に関する最近の解析では、発注されたOrca-Tの100%が米国全土の移植センターへ70時間以内に届けられ、3成分すべてで製品品質が一貫していたことが示された。

Orforglipronは経口グルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）受容体作動薬であり、肥満または過体重で、体重に関連する併存疾患を少なくとも1つ有する成人の治療を対象に審査中で、PDUFA期日は2026年4月10日である。本申請はATTAIN第3相臨床試験（clinical trial）プログラムのデータにより支持されている。ATTAIN-1試験は非糖尿病の肥満および過体重患者でorforglipronを評価し、ATTAIN-2試験は2型糖尿病を有する肥満および過体重患者で本剤を評価した。両試験において、プラセボと比較してorforglipronで体重の統計学的に有意な減少が認められた。orforglipronは主要な心血管リスク因子全般にわたり臨床的に意味のある改善も示した。

orforglipronの安全性は、他のGLP-1薬剤と一貫していることが示された。最も一般的に報告された有害事象は、悪心、嘔吐、下痢、便秘、消化不良であった。第3相ATTAIN-MAINTAIN試験の結果も、注射製剤のsemaglutideまたはtirzepatideで減量が頭打ち（plateau）に達した患者において、orforglipronが体重減少の維持に関してプラセボより優れていることを示した。

sparsentanの追加NDA（supplemental NDA）は、末期腎不全の主要原因である巣状分節性糸球体硬化症（focal segmental glomerulosclerosis）の治療を対象に審査中で、PDUFA期日は2026年4月13日である。sparsentanは経口のエンドセリンおよびアンジオテンシンII受容体拮抗薬で、Filspari®のブランド名で、疾患進行リスクのある原発性免疫グロブリンA腎症の成人における腎機能低下を遅らせる適応で現在承認されている。FSGSに関する提出パッケージには、第3相DUPLEX試験および第2相DUET試験のデータが含まれる。

これらの試験の結果、sparsentanによる治療はアンジオテンシンII遮断薬irbesartanと比較して蛋白尿を有意に低下させた。DUPLEX試験のデータでは、irbesartan治療群と比べ、sparsentan治療群で蛋白尿レベルが0.7g/g未満という臨床的に重要な目標に到達した患者が有意に多かったことも示された。この目標は、FSGS患者における長期的な腎機能温存と関連することが示されている。

FDAは、ウイルス学的に抑制されている（virologically-suppressed）HIV-1感染症の成人治療を目的とする、新たな1日1回投与の2剤レジメンに関するNDAを審査中で、PDUFA期日は2026年4月28日である。本経口療法は、非ヌクレオシド系逆転写酵素阻害薬のdoravirineと、ヌクレオシド系逆転写酵素トランスロケーション阻害薬のislatravirを、単一錠に配合したものである。

Prescription Drug User Fee Actの日付は、FDAがNew Drug ApplicationまたはBiologics License Applicationを審査し、販売承認に関する最終決定を下す期限を指す。一般的な審査期間は、当局が申請を受理してから10カ月である。Priority Reviewの医薬品では、審査期間は申請受理時点から6カ月に短縮される。