多项生物科技候选药物预计于2026年3月迎来FDA决定

随着3月临近，FDA预计将就Reproxalap、Linerixibat、Kresladi和LNTH-2501的新药申请（New Drug Application）公布关键决定。其中，Kresladi为第二次申报获批，而Reproxalap则为第三次尝试。与此同时，已获批疗法Sotyktu与Imcivree也在等待适应证（label）扩展的决定，为当月带来更多监管催化剂。

FDA将于2026年3月6日就Bristol-Myers Squibb的Sotyktu在成人活动性银屑病关节炎治疗这一扩展适应证作出决定。Sotyktu可选择性靶向并阻断酪氨酸激酶2（TYK2）酶，为口服处方药片，已在美国及全球多个国家获批，用于治疗适合接受全身治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者。在评估Sotyktu用于成人活动性银屑病关节炎的关键临床试验中，与安慰剂相比，接受Sotyktu治疗的患者在16周时达到ACR20应答（定义为疾病体征与症状至少改善20%）的比例显著更高。该药物2025年实现年销售额2.91亿美元，较上一年增长19%。

Lantheus Holdings提交的新药申请寻求批准其F 18 PSMA（prostate-specific membrane antigen，前列腺特异性膜抗原）成像剂的新配方，FDA决定日期为2026年3月6日。该公司已在市场上销售获得FDA批准的Pylarify（piflufolastat F 18）注射液，这是一种以PSMA为靶点的PET成像剂，可用于显示淋巴结、骨及软组织转移灶，从而判断是否存在复发性和/或转移性前列腺癌。拟议的新配方可优化生产流程，预计将批次规模提高约50%，使Lantheus在维持与Pylarify相同标准的同时，为显著更多患者提供服务。据公司介绍，新配方提高了该药物的放射性浓度，并有望在新的地理区域扩大患者可及性。

Aldeyra Therapeutics候选药物Reproxalap拟用于治疗干眼症（dry eye disease），再次来到FDA审评关口，预计将在2026年3月16日迎来决定。Reproxalap是一种同类首创（first-in-class）小分子RASP（reactive aldehyde species，反应性醛类物质）调节剂，制剂为滴眼液。Reproxalap此前两次因干眼症治疗适应证被FDA拒绝。2023年11月，监管机构否决其新药申请（NDA），称该候选药物未能充分证明其对与干眼相关的眼部症状具有足够疗效。FDA要求至少开展1项额外的充分且对照良好的研究以支持药物有效性。作为回应，Aldeyra完成了一项3期干眼“舱室试验”（dry eye chamber trial），并于2024年10月重新递交NDA。然而第二次申报仍未达标：FDA于2025年4月再次拒绝批准Reproxalap，并表示其“未能在充分且对照良好的研究中证明疗效”，同时重申需要更多以症状缓解为重点的临床证据。为回应相关担忧，公司于2025年6月再次递交Reproxalap的NDA，最初获分配的决定日期为2025年12月16日。2025年12月，FDA将决定日期延后至2026年3月16日。

Rhythm Pharmaceuticals已寻求将Imcivree的FDA批准适应证扩展至获得性下丘脑性肥胖（acquired hypothalamic obesity），决定日期为2026年3月20日。获得性下丘脑性肥胖是一种罕见肥胖类型，发生于下丘脑脑区受损之后；该区域包含黑皮质素-4受体（MC4R）通路，并负责控制饥饿感与体重调节等生理功能。获得性下丘脑性肥胖最常见于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他罕见脑肿瘤的生长或手术切除之后。IMCIVREE已获FDA批准，用于在经FDA批准检测证实存在POMC、PCSK1或LEPR基因变异（被解释为致病、可能致病或意义不明）所导致的Bardet-Biedl综合征（BBS）相关综合征性或单基因性肥胖患者，以及POMC、PCSK1或LEPR缺陷所致肥胖患者中，降低超重体重并长期维持减重效果；适用人群包括成人与2岁及以上儿童患者。预计IMCIVREE在2025年第四季度的全球销售额约为5700万美元。

Rocket Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: RCKT）是一家全面整合、处于后期阶段的生物技术公司，正推进一条可持续的在研基因治疗产品线，旨在纠正复杂及罕见疾病的根本病因。该公司首席执行官将于2026年3月2日在TD Cowen第46届年度医疗健康大会参与炉边谈话（fireside chat），管理层还将分别在该大会以及2026年3月10日的Leerink Partners全球医疗健康大会上主持投资者会议。