Decisões de aprovação de medicamentos pela FDA são esperadas para abril de 2026

A U.S. Food and Drug Administration está programada para tomar decisões sobre quatro pedidos de registro de medicamentos em abril de 2026, com datas de PDUFA variando de 6 a 28 de abril. As solicitações abrangem tratamentos para cânceres do sangue, obesidade, doença renal e infecção por HIV-1.

A FDA concedeu Priority Review ao BLA de Orca-T, um biológico de imunoterapia alogênica com células-tronco e células T para o tratamento de neoplasias hematológicas, incluindo leucemia mieloide aguda, leucemia linfoblástica aguda e síndromes mielodisplásicas, com data de PDUFA em 6 de abril de 2026. Orca-T é composto por células T reguladoras altamente purificadas, células-tronco hematopoéticas e células T convencionais derivadas de sangue periférico de doadores compatíveis aparentados ou não aparentados. O produto é administrado após um regime de condicionamento mieloablativo.

A submissão do BLA é apoiada por dados do estudo PRECISION-T, de fase 3, randomizado, aberto, que comparou Orca-T com transplante alogênico convencional de células-tronco hematopoéticas em pacientes com neoplasias hematológicas avançadas. Os achados mostraram que o estudo atingiu seu desfecho primário, demonstrando melhora estatisticamente significativa na sobrevida livre de doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (chronic graft vs host disease, cGvHD) de moderada a grave com Orca-T versus alloHSCT em 1 ano (78% vs 38%; hazard ratio, 0,26; P <.00001). A sobrevida global em 1 ano foi de 94% no braço Orca-T e de 83% no braço alloHSCT (HR, 0,49; P =.11823). A incidência cumulativa de cGvHD de moderada a grave foi menor no braço Orca-T versus o braço alloHSCT (13% vs 44%; HR, 0,19; P <.00002). Resultados de uma análise recente de fabricação e distribuição mostraram que 100% do Orca-T encomendado foi entregue aos centros de transplante nos EUA em até 70 horas, com qualidade do produto consistente em todos os 3 componentes.

Orforglipron, um agonista oral do receptor do peptídeo semelhante ao glucagon-1 (glucagon-like peptide-1, GLP-1), está em análise para o tratamento de adultos com obesidade ou sobrepeso com pelo menos 1 comorbidade relacionada ao peso, com data de PDUFA em 10 de abril de 2026. A solicitação é apoiada por dados do programa de estudos clínicos ATTAIN de fase 3. O estudo ATTAIN-1 avaliou orforglipron em pacientes obesos e com sobrepeso sem diabetes, enquanto o ATTAIN-2 avaliou o agente em pacientes obesos e com sobrepeso com diabetes tipo 2. Em ambos os estudos, foram observadas reduções estatisticamente significativas do peso corporal com orforglipron quando comparado ao placebo. Orforglipron também demonstrou melhoras clinicamente relevantes em fatores-chave de risco cardiovascular.

Observou-se que a segurança de orforglipron foi consistente com a de outros medicamentos GLP-1. Os eventos adversos mais comuns relatados foram náusea, vômito, diarreia, constipação e dispepsia. Resultados do estudo ATTAIN-MAINTAIN, de fase 3, também mostraram que orforglipron foi superior ao placebo na manutenção da redução do peso corporal em pacientes que atingiram platô com semaglutide ou tirzepatide injetáveis.

O NDA suplementar de sparsentan está em análise para o tratamento de glomeruloesclerose segmentar e focal, uma das principais causas de doença renal em estágio terminal, com data de PDUFA em 13 de abril de 2026. Sparsentan é um antagonista oral dos receptores de endotelina e angiotensina II, atualmente aprovado sob a marca Filspari® para desacelerar o declínio da função renal em adultos com nefropatia primária por imunoglobulina A que estão em risco de progressão da doença. O pacote de submissão para FSGS inclui dados do estudo DUPLEX, de fase 3, e do estudo DUET, de fase 2.

Os achados desses estudos mostraram que o tratamento com sparsentan levou a uma redução significativa da proteinúria em comparação ao bloqueador da angiotensina II irbesartan. Dados do estudo DUPLEX também revelaram que significativamente mais pacientes tratados com sparsentan versus pacientes tratados com irbesartan atingiram níveis de proteinúria abaixo de 0,7g/g, um alvo clinicamente relevante que tem sido associado à preservação renal de longo prazo em pacientes com FSGS.

A FDA está revisando o NDA de um novo esquema de 2 fármacos, 1 vez ao dia, para o tratamento de adultos com infecção por HIV-1 com supressão virológica, com data de PDUFA em 28 de abril de 2026. A terapia oral combina doravirine, um inibidor não nucleosídeo da transcriptase reversa, com islatravir, um inibidor nucleosídeo da translocação da transcriptase reversa, em um único comprimido.

A data da Prescription Drug User Fee Act refere-se ao prazo estabelecido pela FDA para revisar um New Drug Application ou um Biologics License Application e tomar uma decisão final sobre a aprovação para comercialização. O período típico de revisão é de 10 meses após a solicitação do medicamento ter sido aceita pela Agência. Para medicamentos com Priority Review, o período de revisão é reduzido para 6 meses a partir do momento da aceitação da solicitação.