Décisions d’autorisation de mise sur le marché attendues de la FDA en avril 2026

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis doit rendre des décisions sur 4 demandes d’autorisation de médicaments en avril 2026, avec des dates PDUFA allant du 6 au 28 avril. Les dossiers concernent des traitements des cancers du sang, de l’obésité, de la maladie rénale et de l’infection par le HIV-1.

La FDA a accordé une Priority Review à la BLA pour Orca-T, un produit biologique d’immunothérapie allogénique à base de cellules souches et de lymphocytes T destiné au traitement de malignités hématologiques, notamment la leucémie myéloïde aiguë, la leucémie lymphoblastique aiguë et les syndromes myélodysplasiques, avec une date PDUFA au 6 avril 2026. Orca-T est composé de lymphocytes T régulateurs hautement purifiés, de cellules souches hématopoïétiques et de lymphocytes T conventionnels dérivés de sang périphérique de donneurs compatibles apparentés ou non apparentés. Le produit est administré après un schéma de conditionnement myéloablatif.

Le dépôt de la BLA est étayé par des données issues de l’essai PRECISION-T de phase 3, randomisé, en ouvert, qui a comparé Orca-T à une greffe allogénique conventionnelle de cellules souches hématopoïétiques chez des patients atteints de malignités hématologiques avancées. Les résultats ont montré que l’étude avait atteint son critère principal, avec une amélioration statistiquement significative de la survie sans maladie du greffon contre l’hôte chronique (cGvHD) modérée à sévère avec Orca-T versus alloHSCT à 1 an (78% vs 38% ; hazard ratio, 0,26 ; P <.00001). La survie globale à 1 an était de 94% dans le bras Orca-T et de 83% dans le bras alloHSCT (HR, 0,49 ; P =.11823). L’incidence cumulée de cGvHD modérée à sévère était plus faible dans le bras Orca-T que dans le bras alloHSCT (13% vs 44% ; HR, 0,19 ; P <.00002). Les résultats d’une analyse récente de la fabrication et de la distribution ont montré que 100% des commandes d’Orca-T ont été livrées aux centres de transplantation à travers les États-Unis en moins de 70 heures, avec une qualité de produit homogène pour les 3 composants.

Orforglipron, un agoniste oral du récepteur du glucagon-like peptide-1 (GLP-1), est en cours d’examen pour le traitement des adultes souffrant d’obésité ou de surpoids avec au moins 1 comorbidité liée au poids, avec une date PDUFA au 10 avril 2026. La demande s’appuie sur les données du programme d’essais cliniques ATTAIN de phase 3. L’essai ATTAIN-1 a évalué orforglipron chez des patients obèses ou en surpoids non diabétiques, tandis que l’essai ATTAIN-2 a évalué l’agent chez des patients obèses ou en surpoids atteints de diabète de type 2. Dans les 2 études, des réductions statistiquement significatives du poids corporel ont été observées avec orforglipron par rapport au placebo. Orforglipron a également montré des améliorations cliniquement pertinentes des principaux facteurs de risque cardiovasculaire.

Le profil de sécurité d’orforglipron s’est révélé conforme à celui des autres médicaments de la classe des GLP-1. Les événements indésirables les plus fréquemment rapportés étaient les nausées, les vomissements, la diarrhée, la constipation et la dyspepsie. Les résultats de l’essai ATTAIN-MAINTAIN de phase 3 ont également montré qu’orforglipron était supérieur au placebo pour maintenir la réduction du poids corporel chez des patients ayant atteint un plateau avec le semaglutide injectable ou le tirzepatide.

La NDA supplémentaire de sparsentan est en cours d’examen pour le traitement de la glomérulosclérose segmentaire et focale (FSGS), l’une des principales causes d’insuffisance rénale terminale, avec une date PDUFA au 13 avril 2026. Sparsentan est un antagoniste oral des récepteurs de l’endothéline et de l’angiotensine II, actuellement approuvé sous le nom de marque Filspari® pour ralentir le déclin de la fonction rénale chez les adultes atteints de néphropathie primitive à immunoglobuline A à risque de progression de la maladie. Le dossier de soumission pour la FSGS inclut des données de l’étude DUPLEX de phase 3 et de l’étude DUET de phase 2.

Les résultats de ces essais ont montré que le traitement par sparsentan entraînait une réduction significative de la protéinurie par rapport au bloqueur de l’angiotensine II irbesartan. Les données de l’étude DUPLEX ont également révélé qu’un nombre significativement plus élevé de patients traités par sparsentan versus irbesartan atteignaient des niveaux de protéinurie inférieurs à 0,7g/g, un objectif cliniquement pertinent associé à une préservation rénale à long terme chez les patients atteints de FSGS.

La FDA examine la NDA d’un nouveau schéma thérapeutique oral, une fois par jour, à 2 médicaments, pour le traitement d’adultes présentant une infection par le HIV-1 avec suppression virologique, avec une date PDUFA au 28 avril 2026. Cette thérapie associe doravirine, un inhibiteur non nucléosidique de la transcriptase inverse, et islatravir, un inhibiteur nucléosidique de la translocation de la transcriptase inverse, dans un seul comprimé.

La date au titre du Prescription Drug User Fee Act correspond au délai fixé par la FDA pour l’examen d’une New Drug Application ou d’une Biologics License Application et la prise d’une décision finale concernant l’autorisation de mise sur le marché. La période d’examen habituelle est de 10 mois après l’acceptation du dossier par l’Agence. Pour les médicaments bénéficiant d’une Priority Review, la durée d’examen est réduite à 6 mois à compter de l’acceptation de la demande.