Se esperan decisiones de aprobación de fármacos de la FDA en abril de 2026
La FDA prevé tomar decisiones en abril de 2026 sobre 4 solicitudes de medicamentos, con fechas PDUFA entre el 6 y el 28 de abril. Entre ellas figuran Orca-T para neoplasias hematológicas, orforglipron para obesidad, sparsentan para enfermedad renal y una combinación de doravirine/islatravir para HIV-1.
La U.S. Food and Drug Administration tiene previsto tomar decisiones sobre 4 solicitudes de medicamentos en abril de 2026, con fechas PDUFA que van del 6 al 28 de abril. Las solicitudes abarcan tratamientos para cánceres de la sangre, obesidad, enfermedad renal e infección por HIV-1.
La FDA otorgó Revisión Prioritaria (Priority Review) a la BLA de Orca-T, un biológico de inmunoterapia alogénica de células madre y células T para el tratamiento de neoplasias hematológicas, incluida la leucemia mieloide aguda, la leucemia linfoblástica aguda y los síndromes mielodisplásicos, con fecha PDUFA del 6 de abril de 2026. Orca-T se compone de células T reguladoras altamente purificadas, células madre hematopoyéticas y células T convencionales derivadas de sangre periférica de donantes compatibles, emparentados o no emparentados. El producto se administra después de un régimen de acondicionamiento mieloablativo.
La presentación de la BLA está respaldada por datos del ensayo PRECISION-T de fase 3, aleatorizado y de etiqueta abierta, que comparó Orca-T con el trasplante alogénico convencional de células madre hematopoyéticas en pacientes con neoplasias hematológicas avanzadas. Los hallazgos mostraron que el estudio alcanzó su objetivo primario, al demostrar una mejora estadísticamente significativa en la supervivencia libre de enfermedad crónica de injerto contra huésped de moderada a grave con Orca-T frente a alloHSCT al año (78% vs 38%; hazard ratio, 0.26; P <.00001). La supervivencia global al año fue del 94% en el brazo de Orca-T y del 83% en el brazo de alloHSCT (HR, 0.49; P =.11823). La incidencia acumulada de cGvHD de moderada a grave fue menor en el brazo de Orca-T frente al brazo de alloHSCT (13% vs 44%; HR, 0.19; P <.00002). Los resultados de un análisis reciente de fabricación y distribución mostraron que el 100% de Orca-T solicitado se entregó a centros de trasplante en todo EE. UU. en un plazo de 70 horas, con una calidad del producto consistente en los 3 componentes.
Orforglipron, un agonista oral del receptor del péptido similar al glucagón-1 (GLP-1), está bajo revisión para el tratamiento de adultos con obesidad o sobrepeso con al menos 1 comorbilidad relacionada con el peso, con fecha PDUFA del 10 de abril de 2026. La solicitud está respaldada por datos del programa de ensayos clínicos ATTAIN de fase 3. El ensayo ATTAIN-1 evaluó orforglipron en pacientes con obesidad y sobrepeso sin diabetes, mientras que el ensayo ATTAIN-2 valoró el agente en pacientes con obesidad y sobrepeso con diabetes tipo 2. En ambos estudios, se observaron reducciones estadísticamente significativas del peso corporal con orforglipron en comparación con placebo. Orforglipron también demostró mejoras clínicamente significativas en factores clave de riesgo cardiovascular.
La seguridad de orforglipron resultó ser consistente con la de otros medicamentos GLP-1. Los eventos adversos más frecuentes notificados fueron náuseas, vómitos, diarrea, estreñimiento y dispepsia. Los resultados del ensayo ATTAIN-MAINTAIN de fase 3 también mostraron que orforglipron fue superior a placebo para mantener la reducción del peso corporal en pacientes que alcanzaron una meseta con semaglutide o tirzepatide inyectables.
La NDA suplementaria de sparsentan está bajo revisión para el tratamiento de la glomeruloesclerosis focal y segmentaria, una de las principales causas de enfermedad renal terminal, con fecha PDUFA del 13 de abril de 2026. Sparsentan es un antagonista oral de los receptores de endotelina y de angiotensina II, actualmente aprobado bajo la marca Filspari® para ralentizar el deterioro de la función renal en adultos con nefropatía primaria por inmunoglobulina A que están en riesgo de progresión de la enfermedad. El paquete de presentación para FSGS incluye datos del estudio DUPLEX de fase 3 y del estudio DUET de fase 2.
Los hallazgos de estos ensayos mostraron que el tratamiento con sparsentan condujo a una reducción significativa de la proteinuria en comparación con el bloqueador de la angiotensina II irbesartan. Los datos del estudio DUPLEX también revelaron que significativamente más pacientes tratados con sparsentan vs pacientes tratados con irbesartan alcanzaron niveles de proteinuria por debajo de 0.7g/g, un objetivo clínicamente relevante que se ha asociado con preservación renal a largo plazo en pacientes con FSGS.
La FDA está revisando la NDA de un nuevo régimen oral de 2 fármacos, una vez al día, para el tratamiento de adultos con infección por HIV-1 con supresión virológica, con fecha PDUFA del 28 de abril de 2026. La terapia oral combina doravirine, un inhibidor no nucleósido de la transcriptasa inversa, con islatravir, un inhibidor de la translocación de la transcriptasa inversa análogo de nucleósido, en un solo comprimido.
La fecha de la Prescription Drug User Fee Act se refiere al plazo establecido por la FDA para revisar una New Drug Application o una Biologics License Application y tomar una decisión final sobre la aprobación de comercialización. El período típico de revisión es de 10 meses después de que la solicitud del medicamento haya sido aceptada por la Agencia. Para los fármacos que tienen Revisión Prioritaria, el período de revisión se reduce a 6 meses desde el momento en que se acepta la solicitud.