Decisões da FDA esperadas para março de 2026 para múltiplos candidatos a fármacos de biotechs
A FDA deve anunciar, em março de 2026, decisões sobre várias New Drug Applications (NDA) e pedidos de expansão de bula, envolvendo tanto candidatos inéditos quanto terapias já aprovadas. Entre os destaques estão novas tentativas de aprovação de Reproxalap e Kresladi e expansões de indicação para Sotyktu e Imcivree.
À medida que março se aproxima, espera-se que a FDA anuncie decisões importantes sobre as New Drug Applications (NDA) de Reproxalap, Linerixibat, Kresladi e LNTH-2501. Para Kresladi, trata-se de uma segunda tentativa de aprovação, enquanto Reproxalap faz sua terceira. Enquanto isso, terapias já aprovadas, Sotyktu e Imcivree, aguardam decisões sobre expansões de bula, acrescentando novos catalisadores regulatórios ao mês.
A decisão da FDA sobre o Sotyktu da Bristol-Myers Squibb na indicação expandida para tratamento de adultos com artrite psoriásica ativa está prevista para 6 de março de 2026. Sotyktu, que mira seletivamente e bloqueia a enzima tirosina quinase 2 (TYK2), é um comprimido oral sob prescrição que já está aprovado nos EUA e em numerosos países ao redor do mundo para o tratamento de adultos com psoríase em placas moderada a grave que são candidatos à terapia sistêmica ou fototerapia. Nos ensaios clínicos pivotais que avaliaram Sotyktu em adultos com artrite psoriásica ativa, uma porcentagem significativamente maior de pacientes tratados com Sotyktu alcançou resposta ACR20 — definida como pelo menos 20% de melhora nos sinais e sintomas da doença — em 16 semanas, em comparação com aqueles que receberam placebo. O medicamento gerou vendas anuais de US$ 291 milhões em 2025, alta de 19% em relação ao ano anterior.
A New Drug Application da Lantheus Holdings que busca aprovação para uma nova formulação de seu agente de imagem F 18 PSMA (prostate-specific membrane antigen) aguarda a decisão da FDA em 6 de março de 2026. A empresa já comercializa a injeção Pylarify (piflufolastat F 18), aprovada pela FDA, um agente de imagem PET direcionado a PSMA. Ele permite a visualização de metástases em linfonodos, ossos e tecidos moles para determinar a presença ou ausência de câncer de próstata recorrente e/ou metastático. A nova formulação proposta otimiza o processo de fabricação e deve aumentar o tamanho do lote em cerca de 50%, permitindo que a Lantheus trate substancialmente mais pacientes mantendo os mesmos padrões do Pylarify. A nova formulação aumenta a concentração radioativa do agente e tem potencial para expandir o acesso de pacientes em novas localizações geográficas, segundo a empresa.
O candidato a medicamento Reproxalap da Aldeyra Therapeutics, proposto para o tratamento da doença do olho seco, volta novamente ao altar da FDA, com decisão esperada para 16 de março de 2026. Reproxalap é um modulador de pequenas moléculas (small molecule) inédito na classe (first-in-class) de RASP (reactive aldehyde species), formulado como colírio. Reproxalap já foi rejeitado duas vezes pela FDA para o tratamento da doença do olho seco. Em novembro de 2023, a agência reguladora recusou a New Drug Application (NDA), afirmando que o candidato não demonstrou eficácia suficiente no tratamento dos sintomas oculares associados ao olho seco. A FDA solicitou pelo menos um estudo adicional adequado e bem controlado para sustentar a eficácia do medicamento. Em resposta, a Aldeyra concluiu um ensaio de fase 3 em câmara de olho seco e reapresentou a NDA em outubro de 2024. No entanto, a segunda tentativa também não foi bem-sucedida, com a FDA se recusando a aprovar Reproxalap novamente em abril de 2025, declarando que ele “falhou em demonstrar eficácia em estudos adequados e bem controlados” e reiterando a necessidade de evidência clínica adicional focada no alívio de sintomas. Atendendo às preocupações, a empresa reapresentou a NDA de Reproxalap em junho de 2025 e, inicialmente, foi atribuída uma data de decisão de 16 de dezembro de 2025. Em dezembro de 2025, a FDA prorrogou a data de decisão para 16 de março de 2026.
A Rhythm Pharmaceuticals buscou expandir a aprovação da FDA do Imcivree para incluir a indicação de obesidade hipotalâmica adquirida, e uma decisão está prevista para 20 de março de 2026. A obesidade hipotalâmica adquirida é uma forma rara de obesidade que ocorre após dano à região hipotalâmica do cérebro, que inclui a via do receptor de melanocortina-4 (MC4R) e é responsável por controlar funções fisiológicas como fome e regulação de peso. A obesidade hipotalâmica adquirida ocorre com mais frequência após o crescimento ou a remoção cirúrgica de craniofaringioma, astrocitoma ou outros tumores cerebrais raros. IMCIVREE já está aprovado pela FDA para reduzir o excesso de peso corporal e manter a redução de peso no longo prazo em pacientes adultos e pediátricos com 2 anos de idade ou mais com obesidade sindrômica ou monogênica devido à síndrome de Bardet-Biedl (BBS), deficiência de POMC, PCSK1 ou LEPR, conforme determinado por um teste aprovado pela FDA que demonstre variantes nos genes POMC, PCSK1 ou LEPR interpretadas como patogênicas, provavelmente patogênicas ou de significância incerta. As vendas globais de IMCIVREE no quarto trimestre de 2025 são esperadas em aproximadamente US$ 57 milhões.
A Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) é uma empresa de biotecnologia totalmente integrada em estágio avançado, que está avançando um pipeline sustentável de terapias genéticas investigacionais projetadas para corrigir a causa raiz de doenças complexas e raras. O Chief Executive Officer participará de uma conversa em formato fireside chat e a gestão realizará reuniões com investidores na TD Cowen 46th Annual Health Care Conference em 2 de março de 2026 e na Leerink Partners Global Healthcare Conference em 10 de março de 2026.