Decisões de aprovação de medicamentos pela FDA previstas para março de 2026

A FDA deve tomar decisões de aprovação sobre cinco solicitações de medicamentos em março de 2026, com datas PDUFA variando de 6 a 28 de março. A data da Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) refere-se ao prazo estabelecido pela US Food and Drug Administration (FDA) para analisar uma New Drug Application (NDA) ou uma Biologics License Application (BLA) e emitir uma decisão final sobre a aprovação para comercialização. O período típico de revisão é de 10 meses após a Agência aceitar o pedido de medicamento. Para fármacos que recebem Priority Review, o período de revisão é reduzido para 6 meses a partir da aceitação do pedido.

Espera-se que a FDA decida sobre a NDA suplementar de deucravacitinib para o tratamento de adultos com artrite psoriática (PsA) ativa em 6 de março de 2026. O pedido é respaldado por dados dos estudos randomizados, duplo-cegos, de fase 3 POETYK PsA-1 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04908202) e POETYK PsA-2 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04908189). O POETYK PsA-1 avaliou deucravacitinib em pacientes com PsA ativa que não haviam sido previamente tratados com um biológico modificador do curso da doença antirreumático (bDMARD), enquanto o POETYK PsA-2 incluiu pacientes com PsA ativa sem exposição prévia a bDMARD ou que haviam recebido tratamento anterior com inibidor do fator de necrose tumoral alfa.

Os resultados mostraram que ambos os estudos atingiram o desfecho primário, com uma porcentagem significativamente maior de pacientes tratados com deucravactinib alcançando resposta de melhora de 20% segundo o American College of Rheumatology (ACR20) versus placebo na semana 16. Os desfechos até a semana 52 mostraram que a resposta clínica melhorou e foi mantida em pacientes que continuaram a receber deucravacitinib. Se aprovado, deucravacitinib seria o primeiro inibidor seletivo de tirosina quinase 2 para o tratamento de PsA. Deucravacitinib está atualmente indicado para o tratamento de psoríase em placas moderada a grave sob o nome comercial Sotyktu®.

Reproxalap, um modulador de pequena molécula, primeiro de sua classe, das espécies reativas de aldeídos (RASP), está em análise para o tratamento dos sinais e sintomas da doença do olho seco, com data PDUFA de 16 de março de 2026. Ele atua ligando-se covalentemente a aldeídos livres e reduzindo níveis excessivos de RASP, que geralmente estão elevados em doenças inflamatórias oculares e sistêmicas. A submissão da NDA inclui dados de eficácia e segurança de múltiplos estudos, incluindo o estudo de fase 3 TRANQUILITY-2 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05062330) e um estudo de fase 3, duplo-mascarado, controlado por veículo, de desafio em câmara para olho seco (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT06493604). Os resultados desses estudos mostraram que o tratamento com reproxalap melhorou a produção lacrimal e o desconforto ocular em pacientes com doença do olho seco em comparação com placebo. Irritação no local de instilação foi o evento adverso mais frequentemente relatado. Um estudo de campo em doença do olho seco apoiou a atividade de reproxalap em relação ao veículo; no entanto, não atingiu significância estatística.

A NDA suplementar de setmelanotide está atualmente em análise para o tratamento da obesidade hipotalâmica adquirida, uma forma rara de obesidade que ocorre devido a lesão no hipotálamo, com data PDUFA de 20 de março de 2026. Setmelanotide, um agonista do receptor de melanocortina-4, está atualmente indicado sob o nome comercial Imcivree® para reduzir o excesso de peso corporal e manter a redução de peso a longo prazo em adultos e pacientes pediátricos a partir de 2 anos de idade com obesidade sindrômica ou monogênica devido à síndrome de Bardet-Biedl ou deficiência de pro-opiomelanocortin, proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 ou receptor de leptina. O pedido para obesidade hipotalâmica adquirida é sustentado por dados do estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3 TRANSCEND (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05774756). Os resultados mostraram que o tratamento com setmelanotide resultou em uma redução estatisticamente significativa e clinicamente relevante do índice de massa corporal em comparação com placebo (-16,5% vs +3,3%, respectivamente; diferença ajustada pelo placebo: -19,8%; P <.0001).

A NDA de linerixibat está sendo analisada para o tratamento do prurido colestático em pacientes com colangite biliar primária (PBC), com data PDUFA de 24 de março de 2026. Linerixibat é um inibidor investigacional do transportador ileal de ácidos biliares. A NDA é respaldada por dados do estudo de fase 3 GLISTEN (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04950127), que incluiu 238 pacientes adultos com PBC e prurido colestático. Os resultados mostraram que o tratamento com linerixibat oral levou a uma melhora estatisticamente significativa do prurido em comparação com placebo (desfecho primário; diferença de média de mínimos quadrados, -0,72 [IC 95%, -1,15, -0,28]; P =.001). Linerixibat também foi associado a melhorias significativas em desfechos secundários-chave versus placebo, incluindo escore de prurido na semana 2 (P <.001) e interferência do prurido no sono ao longo de 24 semanas (P =.024).

Marnetegragene autotemcel está sob análise da FDA para deficiência grave de adesão leucocitária-I, com data PDUFA de 28 de março de 2026.