FDA, 2026년 3월 중 5개 약물 승인 여부 결정 예정

FDA는 2026년 3월 중 5개 약물 신청에 대한 승인 결정을 내릴 것으로 보이며, 전문의약품 허가 신청자 비용 부담법(PDUFA) 목표 기한은 3월 6일부터 28일 사이에 분포해 있다. PDUFA 날짜는 미국 식품의약국(FDA)이 신약 허가 신청(NDA) 또는 바이오의약품 허가 신청(BLA)을 검토하고 시판 승인에 대한 최종 결정을 내리기 위해 설정한 마감 기한을 의미한다. 일반적인 검토 기간은 당국이 약물 신청을 수용한 후 10개월이며, 우선 검토(Priority Review) 대상으로 지정된 약물의 경우 신청 수용 시점으로부터 6개월로 단축된다.

FDA는 2026년 3월 6일, 활동성 건선성 관절염(PsA) 성인 환자 치료를 위한 deucravacitinib의 추가 신약 허가 신청(sNDA)에 대해 결정을 내릴 예정이다. 이 신청은 무작위, 이중 맹검 3상 Poetyk PsA-1 및 Poetyk PsA-2 임상 시험 데이터를 바탕으로 한다. Poetyk PsA-1은 이전에 생물학적 항류마티스제(bDMARD) 치료를 받은 적이 없는 활동성 PsA 환자를 대상으로 했으며, Poetyk PsA-2는 bDMARD 치료 경험이 없거나 이전에 종양 괴사 인자 알파(TNF-α) 억제제 치료를 받은 적이 있는 환자를 포함했다.

연구 결과 두 시험 모두 16주 차에 위약 대비 deucravacitinib 투여군에서 미국류마티스학회 증상 개선도 20%(ACR20) 도달 비율이 유의하게 높게 나타나 1차 평가지표를 충족했다. 52주 차까지의 결과에서도 deucravacitinib을 계속 투연받은 환자들에게서 임상적 반응이 개선되고 유지됨이 확인되었다. 승인될 경우 deucravacitinib은 PsA 치료를 위한 최초의 선택적 티로신 키나아제 2 억제제가 된다. 현재 이 약물은 **Sotyktu®**라는 브랜드명으로 중등도에서 중증의 판상 건선 치료제로 허가되어 있다.

반응성 알데히드 종(RASP)의 계열 내 최초 소분자 조절제인 Reproxalap은 안구 건조증의 징후와 증상 치료제로 검토 중이며, PDUFA 날짜는 2026년 3월 16일이다. 이 약물은 유리 알데히드와 공유 결합하여 안구 및 전신 염증 질환에서 일반적으로 상승하는 과도한 RASP 수치를 낮추는 방식으로 작용한다. NDA 제출에는 3상 TRANQUILITY-2 연구와 3상 이중 맹검 위약 대조 안구 건조 챔버 챌린지 시험을 포함한 여러 임상의 유효성 및 안전성 데이터가 포함되어 있다. 이러한 시험 결과 reproxalap 치료는 위약 대비 안구 건조증 환자의 눈물 생성과 안구 불편감을 개선했다. 점적 부위 자극이 가장 흔하게 보고된 부작용이었다. 안구 건조증 현장 임상(field trial)에서도 위약 대비 활성이 입증되었으나 통계적 유의성에는 도달하지 못했다.

Setmelanotide의 추가 NDA는 현재 시상하부 손상으로 인해 발생하는 희귀 비만 형태인 획득성 시상하부 비만 치료제로 검토 중이며, PDUFA 날짜는 2026년 3월 20일이다. 멜라노코르틴-4 수용체 작용제인 setmelanotide는 현재 **Imcivree®**라는 브랜드명으로 바르데-비들 증후군 또는 특정 유전자 결핍으로 인한 증후군성 또는 단일 유전자 비만이 있는 2세 이상의 영유아 및 성인 환자의 과도한 체중 감소 및 장기 유지를 위해 허가된 상태다. 획득성 시상하부 비만에 대한 신청은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3상 TRANSCEND 임상 데이터를 근거로 한다. 연구 결과 setmelanotide 치료는 위약 대비 체질량지수(BMI)의 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 감소를 가져왔다(각각 -16.5% 대 +3.3%, 위약 조정 차이 -19.8%, P < .0001).

Linerixibat의 NDA는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자의 담즙 정체성 가려움증 치료제로 검토되고 있으며, PDUFA 날짜는 2026년 3월 24일이다. Linerixibat은 회장 담즙산 수송체의 시험용 억제제다. 이번 NDA는 담즙 정체성 가려움증이 있는 성인 PBC 환자 238명을 포함한 3상 GLISTEN 연구 데이터를 기반으로 한다. 연구 결과 경구용 linerixibat 투여는 위약 대비 가려움증을 통계적으로 유의하게 개선했다(1차 평가지표). 또한 linerixibat은 2주 차 가려움증 점수 및 24주간 가려움증 관련 수면 방해 등 주요 2차 평가지표에서도 위약 대비 유의미한 개선과 연관이 있었다.

Marnetegragene autotemcel은 중증 백혈구 접착 결핍증-I(LAD-I) 치료제로 FDA 검토를 받고 있으며, PDUFA 날짜는 2026년 3월 28일이다.