2026년 3월 다수의 바이오텍 신약 후보물질에 대한 FDA 승인 결정 예정

3월이 다가옴에 따라 FDA는 Reproxalap, Linerixibat, Kresladi 및 LNTH-2501에 대한 신약 승인 신청(New Drug Applications)에 대한 주요 결정을 발표할 것으로 예상됩니다. Kresladi의 경우 두 번째 승인 도전이며, Reproxalap은 세 번째 시도에 나서고 있습니다. 한편, 기존 승인 치료제인 Sotyktu와 Imcivree는 적응증 확대(label expansions) 결정을 기다리고 있어 이번 달 추가적인 규제 및 승인 모멘텀이 될 전망입니다.

활동성 건선성 관절염(active psoriatic arthritis) 성인 환자 치료를 위한 적응증 확대를 다루는 Bristol-Myers Squibb의 Sotyktu에 대한 FDA 결정이 2026년 3월 6일에 예정되어 있습니다. 타이로신 키나아제 2 (tyrosine kinase 2, TYK2) 효소를 선택적으로 표적하고 억제하는 경구용 처방제인 Sotyktu는 현재 미국 및 전 세계 여러 국가에서 전신 치료나 광선 요법이 필요한 중등도에서 중증의 성인 판상 건선 치료제로 승인된 바 있습니다. 활동성 건선성 관절염이 있는 성인을 대상으로 Sotyktu를 평가한 중추적 임상시험에서, Sotyktu로 치료받은 환자 중 유의하게 더 높은 비율이 치료 16주 차에 위약군에 비해 질병 징후 및 증상이 최소 20% 개선되는 등 ACR20 반응을 달성했습니다. 이 약물의 2025년 연간 매출은 2억 9,100만 달러로 전년 대비 19% 증가했습니다.

Lantheus Holdings가 신청한 새로운 제형의 F 18 PSMA(전립선 특이 막 항원, prostate-specific membrane antigen) 영상 조영제에 대한 신약 승인 신청 결과도 2026년 3월 6일 발표를 기다리고 있습니다. 이 회사는 이미 FDA 승인을 받은 PSMA 표적 PET 영상 조영제인 Pylarify(piflufolastat F 18) 주사제를 시판 중입니다. 이는 림프절, 뼈 및 연조직 전이의 시각화를 가능하게 하여 재발성 및/또는 전이성 전립선암의 유무를 판단하는 데 도움을 줍니다. 회사는 제안된 신규 제형의 제조 공정을 최적화하여 배치(batch) 크기를 대략 50% 정도 증가시킬 것으로 예상하고 있으며, 이를 통해 Pylarify의 기준을 유지하면서 전보다 현저히 많은 환자들에게 치료제를 공급할 수 있을 것으로 내다보고 있습니다. 이 신규 제형은 조영제의 방사선 농도를 증가시켜 새로운 지역의 환자들이 해당 물질에 접근할 수 있는 기회를 늘릴 가능성도 내포하고 있습니다.

안구건조증 치료제로 제안된 Aldeyra Therapeutics의 신약 후보물질 Reproxalap은 2026년 3월 16일 결정을 기대하며 다시 한 번 FDA 심사대에 섰습니다. Reproxalap은 RASP(반응성 알데하이드 종)의 계열 내 최초 신약(first-in-class) 저분자 조절제로, 점안액 형태로 제형화되었습니다. 과거 Reproxalap은 안구건조증 치료제로 FDA 승인을 받는 데 두 차례 고배를 마셨습니다. 규제 당국은 2023년 11월 해당 신약 승인 신청(NDA)을 반려하면서, 후보물질이 안구건조와 관련된 눈의 증상을 치료하는 데 충분한 효능을 입증하지 못했다고 밝혔습니다. FDA는 약물의 효과를 입증할 수 있는 최소 1건 이상의 잘 통제된 적응 연구(adequate and well-controlled study)를 추가로 실시할 것을 요구했습니다. 이에 Aldeyra는 임상 3상 건성안 환경 챔버 시험을 완료하고 2024년 10월에 NDA를 다시 제출했습니다. 하지만 FDA는 2025년 4월에 "적절하고 잘 통제된 연구에서 효능을 입증하지 못했다"고 밝히고 증상 완화에 초점을 맞춘 추가 임상 증거가 필요하다는 입장을 거듭 강조하며 두 번째 시도에 대해서도 승인을 거부했습니다. 이러한 우려를 해소하기 위해 회사는 2025년 6월 Reproxalap에 대한 NDA를 재제출하여 당초 2025년 12월 16일로 결정일을 받았지만, 이후 2025년 12월에 FDA가 결정 날짜를 2026년 3월 16일로 연장했습니다.

Rhythm Pharmaceuticals는 Imcivree의 적응증 확대를 모색하며 획득성 시상하부 비만(acquired hypothalamic obesity)으로 적응증 범위를 넓혀줄 것을 FDA에 승인 신청했으며 해당 결정 기한은 2026년 3월 20일입니다. 획득성 시상하부 비만은 주로 허기와 체중 조절 같은 생리학적 기능을 통제하는 멜라노코르틴-4 수용체(MC4R) 경로가 활성화되는 뇌의 시상하부 부위 손상으로 인해 발생하는 희귀 형태의 비만입니다. 획득성 시상하부 비만은 주로 두개인두종(craniopharyngioma), 성상세포종(astrocytoma) 또는 기타 희귀 뇌종양의 성장이나 외과적 절제 수술 이후에 가장 자주 발생합니다. IMCIVREE는 병원성(pathogenic), 가능 병원성(likely pathogenic) 또는 불확실한 임상적 유의성으로 해석되는 POMC, PCSK1 또는 LEPR 유전자 변이를 입증하는 FDA 승인 검사를 통해 확인된 바르데-비들 증후군(Bardet-Biedl syndrome, BBS)이나 POMC, PCSK1, LEPR 결핍으로 인한 증후군성 또는 단일유전자성 비만을 앓고 있는 2세 이상의 소아 및 성인 환자들의 체중을 줄이고 장기적으로 체중 감소를 유지하도록 FDA의 승인을 이미 받은 약물입니다. 2025년 4분기 IMCIVREE의 전 세계 매출은 약 5,700만 달러로 예상됩니다.

Rocket Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: RCKT)는 복잡하고 희귀한 질환의 근본 원인을 교정하도록 설계되어 임상 단계 투자가 진행 중인 유전자 치료제의 지속 가능한 파이프라인을 발전시키고 있는 후기 개발 단계 중심의 순수 통합 생명공학 회사입니다. 이 회사의 최고경영자(CEO)는 노변 담화(fireside chat)에 참석하고 경영진과 함께 2026년 3월 2일 열리는 제46회 TD Cowen 연례 헬스케어 컨퍼런스(TD Cowen 46th Annual Health Care Conference) 및 2026년 3월 10일 열리는 Leerink Partners 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 투자자 미팅을 주최할 예정입니다.