マバカムテン、思春期肥大型心筋症患者に有望な結果を示す
マバカムテンは思春期肥大型心筋症患者の心臓閉塞を有意に減少させ、プラセボ群の最小変化と比較して48.5 mmHgの閉塞低下を示した。この薬剤は心臓損傷を示す血液マーカーも低下させ、疾患進行の遅延に有望性を示した。別の実世界データは、多様な患者集団におけるマバカムテン単剤療法の有効性を確認している。
研究者らは、肥大型心筋症の思春期患者がマバカムテンを服用することで閉塞が減少し、心臓からの血流がより容易になったと報告した。この研究はニューオーリンズで開催された米国心臓病学会年次科学セッションで発表され、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンにも掲載された。これは通常成人よりも重症度が高い思春期患者における同薬剤の評価を初めて行った研究である。
肥大型心筋症は最も一般的な遺伝性心疾患であり、心筋の異常な肥厚と硬化を特徴とし、血流を妨げる可能性がある。この状態は胸痛、めまい、息切れ、浮腫を引き起こし、心不全、危険な不整脈、または突然の心臓死に進行する可能性がある。マバカムテンは心機能を改善するためにミオシン活性を減少させる薬剤であり、成人に対して承認されている。
この研究では、世界的な試験施設が症状のある閉塞性HCMの思春期患者44名（12歳から18歳未満）を登録した。このうち23名の参加者が無作為にマバカムテンを受け、21名が28週間プラセボを受けた。試験は二重盲検であり、家族も医師も誰が薬剤を受け取ったかを知らなかった。
28週間後、マバカムテンを服用した患者は、プラセボ群のほとんど変化がない状態（0.5 mmHg）と比較して、心臓を出る閉塞の有意な低下（約48.5 mmHg）を経験した。副作用は両群で類似しており、すべての患者が主要な安全性閾値を満たした。全体として、マバカムテンはHCMの思春期患者の閉塞を大幅に減少させ、この研究では安全であるように見えた。
さらに、心臓損傷を示す血液マーカーはマバカムテンを服用した患者では低下したが、プラセボ群では上昇した。このパターンは、マバカムテンが単に症状を緩和する以上の効果を持つ可能性を示唆している。疾患の進行を遅らせ、心臓への損傷の一部を逆転させる可能性さえある。
Circulation: Genomic and Precision Medicineに掲載された別の国際的研究は、β遮断薬やカルシウムチャネル遮断薬なしの単独療法として使用されるマバカムテンが、閉塞性肥大型心筋症患者の症状と心臓閉塞を有意に改善することを示している。この研究は5カ国にわたる278名の患者からの実世界臨床データに基づいている。
観察された改善は、臨床試験で歴史的に過小評価されてきた集団を含む、複数の医療システムと患者集団で一貫している。9ヶ月の追跡期間中、マバカムテン単剤療法を受けた患者の60％が少なくとも1段階のニューヨーク心臓協会分類の改善を示し、流出路勾配は平均35-59 mmHg低下し、ほとんどの患者が閉塞のガイドライン閾値を下回った。
この研究はBristol Myers Squibbによって支援された。マバカムテンは過剰な心筋収縮を特異的に拮抗するように開発されており、新たな精密治療薬のクラスを代表するものである。