마바캄텐, 청소년 비후성 심근병증 환자에게 유망한 효과 보여
마바캄텐은 청소년 비후성 심근병증 환자의 심장 폐쇄를 유의하게 감소시켰으며, 환자들은 위약군의 최소 변화(0.5 mm Hg)에 비해 48.5 mm Hg의 폐쇄 감소를 경험했다. 이 약물은 심장 손상을 나타내는 혈액 표지자도 낮추었으며 질병 진행을 늦추는 데 유망성을 보였다. 별도의 실제 임상 데이터는 다양한 환자 집단에서 마바캄텐 단독요법의 효과를 확인했다.
연구자들은 비후성 심근병증을 가진 청소년들이 마바캄텐을 복용하면 심장에서 혈액이 더 쉽게 흐를 수 있도록 폐쇄가 감소한다고 보고했다. 이 연구는 뉴올리언스에서 열린 미국심장학회 연례 과학 세션에서 발표되었으며 뉴잉글랜드 의학 저널에도 게재됐다. 이는 일반적으로 성인보다 더 심각한 질병을 가진 청소년을 대상으로 이 약물을 평가한 첫 번째 연구다.
비후성 심근병증은 가장 흔한 유전성 심장 질환으로 심장 근육의 비정상적인 비후와 경직이 특징이며, 이는 혈류를 방해할 수 있다. 이 상태는 흉통, 현기증, 호흡 곤란, 부종을 유발할 수 있으며 심부전, 위험한 부정맥 또는 심장 돌연사를 초래할 수 있다. 마바캄텐은 심장 기능을 개선하기 위해 마이오신 활동을 감소시키는 약물로 성인에게 승인됐다.
이 연구에서 전 세계 임상시험 현장은 증상이 있는 폐쇄성 HCM을 가진 44명의 청소년(12세에서 18세 미만)을 등록했다. 이 중 23명의 참가자는 무작위로 마바캄텐을 받았고 21명은 28주 동안 위약을 받았다. 이 임상시험은 이중맹검 방식으로 진행되어 가족이나 의사 모두 누가 약물을 받았는지 알지 못했다.
28주 후, 마바캄텐을 복용한 환자들은 위약군의 거의 변화 없음(0.5 mm Hg)에 비해 심장을 떠나는 폐쇄에서 유의미한 감소(약 48.5 mm Hg)를 경험했다. 부작용은 두 군에서 유사했으며 모든 환자가 주요 안전성 기준을 충족했다. 전반적으로 마바캄텐은 HCM을 가진 청소년의 폐쇄를 크게 감소시켰으며 이 연구에서 안전한 것으로 나타났다.
또한 심장 손상을 나타내는 혈액 표지자는 마바캄텐을 복용한 환자에서 감소했으나 위약군에서는 증가했다. 이러한 패턴은 마바캄텐이 증상을 완화하는 것 이상의 효과를 가질 수 있음을 시사한다. 이 약물은 질병 진행을 늦추고 심장 손상의 일부를 되돌릴 수도 있다.
Circulation: Genomic and Precision Medicine에 게재된 별도의 국제 연구는 베타차단제나 칼슘채널 차단제 없이 단독요법으로 사용된 마바캄텐이 폐쇄성 비후성 심근병증 환자의 증상과 심장 폐쇄를 유의하게 개선한다는 것을 보여준다. 이 연구는 5개국 278명의 환자로부터 수집된 실제 임상 데이터를 기반으로 한다.
관찰된 개선 효과는 임상시험에서 역사적으로 과소대표된 집단을 포함한 여러 건강 시스템과 환자 집단에서 일관되게 나타났다. 9개월 추적 관찰 기간 동안 마바캄텐 단독요법을 받은 환자의 60%가 최소 1단계 이상의 뉴욕심장협회 등급 개선을 보였으며, 유출로 경사도는 평균 35-59 mmHg 감소하여 대부분의 환자가 폐쇄에 대한 지침 기준치 이하로 떨어졌다.
이 연구는 Bristol Myers Squibb의 지원을 받았다. 마바캄텐은 과도한 심장 근육 수축을 특별히 억제하도록 개발되었으며 새로운 종류의 정밀 치료제를 대표한다.