オーストラリア、小児脳腫瘍に対する世界初のmRNAワクチン試験を開始へ

Southern RNAとProvidence Therapeuticsは、進行性で治療抵抗性の脳腫瘍を有する小児を対象に、個別化mRNAがんワクチンを評価する世界初の臨床試験を支援すると発表した。PaedNEO-VAX試験は、各小児のがんに合わせて特別に設計された個別化mRNAワクチンを検証する、初の多施設小児研究となる。

本試験は、Providence Therapeuticsの資金提供に加え、オーストラリア政府および慈善寄付者の支援を受けて実施される。The University of QueenslandとSouth Australian Health and Medical Research Instituteが共同で主導し、Australia & New Zealand Children's Haematology and Oncology Groupがスポンサーを務める。試験は2026年3月に開始予定で、クイーンズランド州、南オーストラリア州、ニューサウスウェールズ州、ビクトリア州、西オーストラリア州の8つの小児病院で実施される。

PaedNEO-VAXは、高悪性度神経膠腫、びまん性正中線神経膠腫、髄芽腫、上衣腫を含む、再発または難治性の高悪性度脳腫瘍を有する小児および青少年を対象とする。第I相では安全性と最適用量の確立に焦点を当て、第II相では疾患進行、生存、QOL（生活の質）などの臨床転帰を評価する。

ゲノムシーケンス（genome sequencing）と高度なデータ解析を用いて、参加者ごとに腫瘍特異的標的を同定する。その後、個別化mRNAワクチンはSouthern RNAによりオーストラリア国内で製造され、登録から投与までの所要期間は約10週間と見込まれている。Southern RNAは独自のmRNAプラットフォームとGMP製造の専門性を活用し、患者別ワクチンの生産を支援する。

Southern RNAの創設者兼マネージング・ディレクターは、COVID-19パンデミック後にオーストラリア国内で自国主導（sovereign）のmRNA製造能力が必要とされる状況に対応するため、同組織が2022年に設立されたと述べた。同社はその後、がんなど未充足の医療ニーズに対する個別化治療も対象に含めるよう、注力分野を拡大した。

Providence Therapeuticsは、同社独自のmRNAワクチンプラットフォームと製造の専門性を本プログラムに提供している。創設者兼最高経営責任者（chief executive）は、小児脳がんへの関心が、息子が膠芽腫（glioblastoma）を経験したことによって形作られたと語った。Providenceは2015年、息子のがんが再発した場合に対応できるよう備えるという使命のもと設立され、後に息子のために個別化ワクチンが開発された。同社は、今回のオーストラリアでの研究が、カナダおよび米国における同様の取り組みへの道を開くことを期待していると述べた。

Providenceは本試験を、公的投資、臨床のリーダーシップ、そして患者主導のイノベーションの協働例だと位置付け、同様の個別化がんワクチンプログラムの推進に関心を持つカナダおよび米国の関係者との対話を歓迎するとした。