欧州委員会、閉塞性肥大型心筋症（oHCM）治療薬MYQORZOを承認

Cytokinetics, Incorporated（Nasdaq: CYTK）は、欧州委員会がMYQORZO（aficamten）5 mg、10 mg、15 mg、20 mg錠を、成人の症候性（New York Heart Association、NYHA、クラスII-III）閉塞性肥大型心筋症（oHCM）の治療薬として承認したと発表した。2026年2月17日に付与された本承認は、2025年後半に米国および中国で承認を得たことに続くものとなる。

MYQORZOは、心筋ミオシンのモーター活性をアロステリックかつ可逆的に阻害する薬剤である。oHCM患者では、MYQORZOによるミオシン阻害が心収縮力を低下させ、その結果、左室流出路（LVOT）閉塞を減少させる。本薬は、呼吸困難、胸痛、運動耐容能低下といった症状の主要因である左室流出路閉塞を軽減することで、oHCMの基礎病態に対処するよう設計されている。

欧州委員会の承認は、主要第3相SEQUOIA-HCM臨床試験の堅牢な結果によって支持された。282人の患者を対象とした24週間の本試験では、MYQORZOが運動耐容能を有意に改善することが示され、24週時点のピーク酸素摂取量（pVO2）は1.8 mL/kg/min増加し、プラセボ群では0.0 mL/kg/minであった。薬剤投与を受けた患者の約60%で、NYHA機能分類が少なくとも1クラス改善した。ベネフィットは、年齢、性別、患者のベースライン特性、ならびに背景治療としてベータ遮断薬を使用している患者・使用していない患者を含む、すべての事前規定サブグループで一貫していた。

欧州委員会の決定は、European Medicines AgencyのCommittee for Medicinal Products for Human Use（CHMP）による肯定的見解に続くものである。CHMPは先に、成人の症候性oHCM治療を目的としたMYQORZOのEUにおける販売承認を勧告していた。

2025年12月下旬、FDAは、成人の症候性oHCMに対し、機能的能力および症状の改善を目的としてMYQORZOを承認した。これは同社にとって初のFDA承認製品となり、Cytokineticsを開発段階のバイオテック企業から商業段階の企業へと転換させた。本薬は中国でも、National Medical Products Administration（NMPA）により、成人のNYHAクラスII-IIIのoHCMに対して、運動耐容能と症状の改善を目的に承認されている。

Cytokineticsは現在、EUでMYQORZOを提供する準備を進めており、2026年第2四半期にドイツで最初の上市を開始する計画である。欧州のラベルでは、ベースラインのLVOT閉塞の重症度に基づき、治療開始用量を5 mgまたは10 mgのいずれかから選択できる柔軟性が医療提供者に認められている。

安全性の観点では、SEQUOIA-HCM試験においてMYQORZOは概ね良好な忍容性を示した。24週間の治療期間中、治療を受けた患者の3.5%で、可逆的かつ用量依存的な左室駆出率（LVEF）の低下（50%未満）が認められた。治療群の1人では、無症候性のLVEF 40%未満が発現した。50%未満への低下は治療中止を要さず、臨床的心不全とも関連しなかった。MYQORZOで最も頻繁に報告された副作用には、めまい、LVEF 50%未満で定義される収縮機能障害、動悸、高血圧が含まれた。

本薬はすでに米国および中国で使用可能となっており、近い将来の収益創出に向けた基盤が整いつつある。MYQORZOは、Bristol Myers Squibb（NYSE: BMY）が販売するクラス初の心筋ミオシン阻害薬Camzyos（mavacamten）と競合することになる。Bristol Myers Squibbは2022年、成人の症候性（New York Heart Association クラスII-III）閉塞性HCMに対し、機能的能力および症状の改善を目的としてCamzyosのFDA承認を取得した。

肥大型心筋症（HCM）は、単一遺伝子（モノジェニック）の遺伝性心血管疾患の中で最も一般的である。HCM患者のおよそ半数がoHCMであり、残りの半数は非閉塞性HCMである。oHCM市場は、症候性患者の相当数を背景に、商業的に有意な機会を提供する。これまで、症候性患者に対する薬物療法の選択肢は、ベータ遮断薬、カルシウム拮抗薬、または侵襲的手技に限られていた。

CYTK株は過去6カ月で76.1%急騰している。欧州委員会の発表を受け、株価は発表直後に約2%の小幅上昇を示した。