Mavacamten在青少年肥厚型心肌病患者中展现治疗潜力

研究人员报告称，服用mavacamten的青少年肥厚型心肌病患者梗阻减少，使血液更容易从心脏流出。这项研究在新奥尔良举行的美国心脏病学会年度科学会议上发表，并发表在《新英格兰医学杂志》上。这是首次评估该药物在青少年中的疗效，青少年患者通常比成人病情更严重。

肥厚型心肌病是最常见的遗传性心脏病，其特征是心肌异常增厚和僵硬，可能阻碍血液流动。该疾病可能导致胸痛、头晕、呼吸短促和肿胀，并可进展为心力衰竭、危险的心律失常或心源性猝死。Mavacamten是一种通过减少肌球蛋白活性来改善心脏功能的药物，已获批用于成人。

在这项研究中，全球试验中心招募了44名有症状的梗阻性HCM青少年（年龄12至<18岁）。其中，23名参与者随机接受mavacamten治疗，21名接受安慰剂治疗，为期28周。该试验为双盲设计，意味着家属和医生都不知道谁接受了药物治疗。

28周后，服用mavacamten的患者心脏流出道梗阻压显著下降（约48.5毫米汞柱），而安慰剂组几乎没有变化（0.5毫米汞柱）。两组的不良反应相似，所有患者都达到了关键的安全阈值。总体而言，mavacamten大大减少了青少年HCM患者的梗阻，且在该研究中似乎安全。

此外，指示心脏损伤的血液标志物在服用mavacamten的患者中下降，但在安慰剂组患者中上升。这种模式表明mavacamten可能不仅仅是缓解症状；它可能减缓疾病进展，甚至逆转一些心脏损伤。

发表在《循环：基因组学与精准医学》上的一项独立国际研究表明，mavacamten作为独立疗法（不使用β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂）可显著改善梗阻性肥厚型心肌病患者的症状和心脏梗阻。该研究利用了来自五个国家278名患者的真实世界临床数据。

观察到的改善在多个医疗系统和患者群体中保持一致，包括历史上在临床试验中代表性不足的群体。在九个月的随访期间，接受mavacamten单药治疗的患者中，60%的纽约心脏协会功能分级至少改善一级，流出道梯度平均下降35-59毫米汞柱，使大多数患者低于指南的梗阻阈值。

这项研究得到了百时美施贵宝的支持。Mavacamten专门开发用于对抗过度的心肌收缩，代表了一类新的精准治疗方法。