Le Mavacamten montre des résultats prometteurs chez les adolescents atteints de cardiomyopathie hypertrophique
Le Mavacamten réduit significativement l'obstruction cardiaque chez les adolescents atteints de cardiomyopathie hypertrophique, avec une baisse de 48,5 mm Hg de l'obstruction contre un changement minimal dans les groupes placebo. Le médicament abaisse également les marqueurs sanguins indiquant des lésions cardiaques et montre un potentiel pour ralentir la progression de la maladie. Des données réelles distinctes confirment l'efficacité du Mavacamten en monothérapie dans diverses populations de patients.
Des chercheurs ont rapporté que les adolescents atteints de cardiomyopathie hypertrophique qui ont pris du Mavacamten ont connu une réduction de l'obstruction, permettant au sang de circuler plus facilement depuis le cœur. La recherche, présentée lors de la session scientifique annuelle de l'American College of Cardiology à La Nouvelle-Orléans, a également été publiée dans le New England Journal of Medicine. Il s'agit de la première étude à évaluer le médicament chez les adolescents, qui ont généralement une maladie plus sévère que les adultes.
La cardiomyopathie hypertrophique est la maladie cardiaque héréditaire la plus courante et se caractérise par un épaississement anormal et une rigidité du muscle cardiaque, ce qui peut obstruer le flux sanguin. Cette condition peut provoquer des douleurs thoraciques, des vertiges, un essoufflement et un gonflement, et peut évoluer vers une insuffisance cardiaque, des arythmies dangereuses ou une mort cardiaque subite. Le Mavacamten, un médicament qui réduit l'activité de la myosine pour améliorer la fonction cardiaque, est approuvé pour les adultes.
Dans l'étude, des sites d'essais mondiaux ont recruté 44 adolescents (âgés de 12 à <18 ans) atteints de HCM obstructive symptomatique. Parmi eux, 23 participants ont reçu aléatoirement du Mavacamten et 21 ont reçu un placebo pendant 28 semaines. L'essai était en double aveugle, ce qui signifie que ni les familles ni les médecins ne savaient qui recevait le médicament.
Après 28 semaines, les patients prenant du Mavacamten ont connu une baisse significative de l'obstruction quittant le cœur (environ 48,5 mm Hg) par rapport à presque aucun changement (0,5 mm Hg) dans le groupe placebo. Les effets secondaires étaient similaires dans les deux groupes, et tous les patients ont atteint un seuil de sécurité clé. Globalement, le Mavacamten a considérablement réduit l'obstruction chez les adolescents atteints de HCM et est apparu sûr dans cette étude.
De plus, les marqueurs sanguins qui indiquent des lésions cardiaques ont diminué chez les patients prenant du Mavacamten mais ont augmenté chez ceux sous placebo. Ce schéma suggère que le Mavacamten pourrait faire plus que soulager les symptômes ; il pourrait ralentir la progression de la maladie et même inverser certains dommages au cœur.
Une étude internationale distincte publiée dans Circulation: Genomic and Precision Medicine montre que le Mavacamten utilisé comme thérapie autonome, sans bêta-bloquants ni inhibiteurs des canaux calciques, améliore significativement les symptômes et l'obstruction cardiaque chez les personnes atteintes de cardiomyopathie hypertrophique obstructive. L'étude s'appuie sur des données cliniques réelles provenant de 278 patients dans cinq pays.
Les améliorations observées sont cohérentes dans plusieurs systèmes de santé et populations de patients, y compris des groupes historiquement sous-représentés dans les essais cliniques. Au cours de la période de suivi de neuf mois, 60 pour cent des patients traités par monothérapie au Mavacamten se sont améliorés d'au moins une classe de la New York Heart Association, et les gradients du tractus de sortie ont chuté de 35 à 59 mmHg en moyenne, ramenant la plupart des patients en dessous des seuils de référence pour l'obstruction.
Cette étude a été soutenue par Bristol Myers Squibb. Le Mavacamten est développé pour contrer spécifiquement la contraction excessive du muscle cardiaque et représente une nouvelle classe de thérapeutiques de précision.