Mavacamten zeigt vielversprechende Ergebnisse bei Jugendlichen mit hypertropher Kardiomyopathie
Mavacamten reduziert signifikant die Herzobstruktion bei Jugendlichen mit hypertropher Kardiomyopathie, wobei Patienten einen Rückgang der Blockade um 48,5 mm Hg im Vergleich zu minimalen Veränderungen in Placebogruppen erfahren. Das Medikament senkte auch Blutmarker, die auf Herzschäden hinweisen, und zeigte Potenzial, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Separate Real-World-Daten bestätigen die Wirksamkeit von Mavacamten als Monotherapie bei verschiedenen Patientengruppen.
Forscher haben berichtet, dass Jugendliche mit hypertropher Kardiomyopathie, die Mavacamten einnahmen, eine reduzierte Obstruktion erfuhren, was den Blutfluss aus dem Herz erleichterte. Die Forschung, die auf der Jahrestagung des American College of Cardiology in New Orleans vorgestellt wurde, wurde auch im New England Journal of Medicine veröffentlicht. Dies ist die erste Studie, die das Medikament bei Jugendlichen bewertet, die typischerweise eine schwerere Erkrankung als Erwachsene haben.
Die hypertrophe Kardiomyopathie ist die häufigste vererbte Herzerkrankung und zeichnet sich durch abnormale Verdickung und Steifheit des Herzmuskels aus, die den Blutfluss behindern kann. Die Erkrankung kann Brustschmerzen, Schwindel, Atemnot und Schwellungen verursachen und zu Herzinsuffizienz, gefährlichen Herzrhythmusstörungen oder plötzlichem Herztod fortschreiten. Mavacamten, ein Medikament, das die Myosinaktivität reduziert, um die Herzfunktion zu verbessern, ist für Erwachsene zugelassen.
In der Studie rekrutierten globale Studienzentren 44 Jugendliche (Alter 12 bis <18) mit symptomatischer obstruktiver HCM. Davon erhielten 23 Teilnehmer zufällig Mavacamten und 21 erhielten ein Placebo für 28 Wochen. Die Studie war doppelblind, was bedeutet, dass weder Familien noch Ärzte wussten, wer das Medikament erhielt.
Nach 28 Wochen erfuhren Patienten, die Mavacamten einnahmen, einen signifikanten Rückgang der Blockade, die das Herz verlässt (etwa 48,5 mm Hg), verglichen mit fast keiner Veränderung (0,5 mm Hg) in der Placebogruppe. Nebenwirkungen waren in beiden Gruppen ähnlich, und alle Patienten erreichten einen wichtigen Sicherheitsschwellenwert. Insgesamt reduzierte Mavacamten die Obstruktion bei Jugendlichen mit HCM erheblich und erwies sich in dieser Studie als sicher.
Zusätzlich sanken Blutmarker, die auf Herzschäden hinweisen, bei Patienten, die Mavacamten einnahmen, stiegen jedoch bei denen unter Placebo. Dieses Muster deutet darauf hin, dass Mavacamten möglicherweise mehr tut als nur Symptome zu lindern; es könnte das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und sogar einige Schäden am Herz umkehren.
Eine separate internationale Studie, die in Circulation: Genomic and Precision Medicine veröffentlicht wurde, zeigt, dass Mavacamten als eigenständige Therapie, ohne Betablocker oder Kalziumkanalblocker, Symptome und kardiale Obstruktion bei Menschen mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie signifikant verbessert. Die Studie stützt sich auf Real-World-Klinikdaten von 278 Patienten aus fünf Ländern.
Die beobachteten Verbesserungen sind über mehrere Gesundheitssysteme und Patientengruppen hinweg konsistent, einschließlich Gruppen, die historisch in klinischen Studien unterrepräsentiert waren. Während des neunmonatigen Nachbeobachtungszeitraums verbesserten sich 60 Prozent der mit Mavacamten-Monotherapie behandelten Patienten um mindestens eine New York Heart Association-Klasse, und die Ausflusstraktgradienten fielen durchschnittlich um 35-59 mmHg, wodurch die meisten Patienten unter die Leitlinienschwellenwerte für Obstruktion gebracht wurden.
Diese Studie wurde von Bristol Myers Squibb unterstützt. Mavacamten wurde entwickelt, um spezifisch übermäßige Herzmuskelkontraktionen zu bekämpfen, und stellt eine neue Klasse von Präzisionstherapeutika dar.