2026年3月、複数のバイオ医薬品候補でFDA判断へ
FDAは2026年3月、複数の新薬承認申請（NDA）および既承認薬の適応拡大について判断を下す見通しである。SotyktuやImcivreeの適応拡大に加え、Reproxalapなど新規候補の審査結果が注目されている。
3月が近づくにつれ、FDAはReproxalap、Linerixibat、Kresladi、LNTH-2501の新薬承認申請（New Drug Application：NDA）に関する重要な判断を発表すると見込まれている。Kresladiは今回が2度目の承認挑戦で、Reproxalapは3度目となる。一方、既承認薬のSotyktuとImcivreeは適応拡大に関する判断を待っており、同月の規制上の材料はさらに増えることになる。
Bristol-Myers SquibbのSotyktuについて、活動性乾癬性関節炎を有する成人の治療という適応拡大に関するFDA判断期限は2026年3月6日である。Sotyktuはチロシンキナーゼ2（TYK2）酵素を選択的に標的として阻害する経口処方薬で、すでに米国および世界の多くの国で、全身療法または光線療法の適応となる中等症から重症の尋常性乾癬（プラーク乾癬）成人の治療薬として承認されている。活動性乾癬性関節炎成人を対象にSotyktuを評価した主要臨床試験では、Sotyktu投与群の方がプラセボ投与群よりも、16週時点でACR20反応—疾患の徴候および症状が少なくとも20%改善することと定義—を達成した患者割合が有意に高かった。同薬の2025年の年間売上高は2億9,100万ドルで、前年から19%増となった。
Lantheus Holdingsは、同社のF 18 PSMA（prostate-specific membrane antigen：前立腺特異膜抗原）イメージング剤の新製剤について承認を求める新薬承認申請を提出しており、FDA判断は2026年3月6日を予定している。同社はすでに、PSMA標的PETイメージング剤であるFDA承認済みのPylarify（piflufolastat F 18）注射剤を販売している。Pylarifyは、リンパ節、骨、軟部組織転移を可視化し、再発および／または転移性前立腺がんの有無を判定できる。提案されている新製剤は製造工程を最適化し、バッチサイズを約50%増加させることが見込まれており、Pylarifyと同等の基準を維持しながら、Lantheusが実質的により多くの患者に対応できるようになるという。さらに同社によれば、新製剤では当該薬剤の放射能濃度が高まり、新たな地理的地域での患者アクセス拡大につながる可能性がある。
Aldeyra Therapeuticsの薬剤候補Reproxalapは、ドライアイ疾患（dry eye disease）の治療薬として再びFDAの審査を受けており、判断は2026年3月16日に見込まれている。Reproxalapは反応性アルデヒド種（reactive aldehyde species：RASP）を標的とするファースト・イン・クラスの低分子モジュレーターで、点眼薬として製剤化されている。Reproxalapはドライアイ疾患治療でこれまでに2度、FDAから承認を得られていない。2023年11月、規制当局は新薬承認申請（NDA）を却下し、ドライアイに関連する眼症状の治療において十分な有効性が示されていないと指摘した。FDAは、薬剤の有効性を裏付けるために、少なくとも1件の追加の適切かつ十分に管理された試験を求めた。これを受けAldeyraは第3相のドライアイ・チャンバー試験を完了し、2024年10月にNDAを再提出した。しかし2度目の挑戦も不首尾に終わり、FDAは2025年4月に再びReproxalapの承認を拒否し、「適切かつ十分に管理された試験で有効性を示せなかった」として、症状緩和に焦点を当てたさらなる臨床的エビデンスの必要性を改めて強調した。こうした懸念に対応するため、同社は2025年6月にReproxalapのNDAを再提出し、当初は判断期限が2025年12月16日に設定された。2025年12月、FDAは判断期限を2026年3月16日に延期した。
Rhythm Pharmaceuticalsは、ImcivreeのFDA承認について、後天性視床下部性肥満（acquired hypothalamic obesity）という適応を追加する形での拡大を申請しており、判断期限は2026年3月20日である。後天性視床下部性肥満は、脳の視床下部領域が損傷した後に生じる稀な肥満の一形態で、同領域にはメラノコルチン4受容体（MC4R）経路が含まれ、空腹感や体重調節などの生理機能の制御を担う。後天性視床下部性肥満は、頭蓋咽頭腫、星細胞腫、またはその他の稀な脳腫瘍の増大や外科的切除後に最も多くみられる。IMCIVREEはすでにFDAにより、Bardet-Biedl症候群（BBS）、POMC、PCSK1、またはLEPR欠損に起因する症候群性または単一遺伝子性肥満を有する、2歳以上の成人および小児患者において、過剰体重の減少と長期的な減量維持を目的として承認されている。これは、FDA承認済み検査によりPOMC、PCSK1またはLEPR遺伝子におけるバリアントが病的、病的である可能性が高い、または意義不明と解釈されることが示された場合に適用される。IMCIVREEの2025年第4四半期の世界売上高は約5,700万ドルになる見込みである。
Rocket Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: RCKT）は、複雑で稀な疾患の根本原因を是正することを目指した、研究段階の遺伝子治療の持続可能なパイプラインを推進する、統合型の後期開発段階バイオテクノロジー企業である。同社CEOは2026年3月2日に開催されるTD Cowen 46th Annual Health Care Conference、ならびに2026年3月10日に開催されるLeerink Partners Global Healthcare Conferenceにてファイヤーサイドチャットに参加し、経営陣は投資家向けミーティングを主催する予定である。