FDA、2026年3月に医薬品承認可否を判断へ

FDAは2026年3月、PDUFA期日が3月6日から3月28日に設定された5件の医薬品申請について承認可否を判断すると見込まれている。Prescription Drug User Fee Act（PDUFA）期日は、米国食品医薬品局（FDA）が新薬承認申請（NDA）または生物製剤承認申請（BLA）を審査し、販売承認に関する最終判断を下す期限を指す。通常、審査期間は当局が申請を受理してから10カ月である。優先審査（Priority Review）が付与された薬剤では、審査期間は申請受理時点から6カ月に短縮される。

FDAは、活動性乾癬性関節炎（PsA）の成人に対する治療としてdeucravacitinibの適応追加に関する追加NDA（supplemental NDA）について、2026年3月6日に判断するとみられる。本申請は、無作為化二重盲検第3相POETYK PsA-1試験（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04908202）およびPOETYK PsA-2試験（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04908189）のデータにより支持されている。POETYK PsA-1では、生物学的製剤の疾患修飾性抗リウマチ薬（bDMARD）未治療の活動性PsA患者を対象にdeucravacitinibを評価し、POETYK PsA-2には、bDMARD未治療または腫瘍壊死因子α（TNFα）阻害薬による治療歴のある活動性PsA患者が含まれた。

結果として、両試験はいずれも主要評価項目を達成し、16週時点でAmerican College of Rheumatology改善基準20%（ACR20）反応を達成した患者割合は、プラセボに比べdeucravactinib治療群で有意に高かった。52週までのアウトカムでは、deucravacitinibの投与を継続した患者において臨床反応が改善し、維持されることが示された。承認されれば、deucravacitinibはPsA治療における初の選択的チロシンキナーゼ2阻害薬となる。deucravacitinibは現在、Sotyktu®の販売名で中等症から重症の尋常性乾癬（plaque psoriasis）に対して適応を有している。

反応性アルデヒド種（RASP）を標的とするファースト・イン・クラスの低分子モジュレーターであるreproxalapは、ドライアイ疾患の徴候および症状の治療として審査中で、PDUFA期日は2026年3月16日である。遊離アルデヒドに共有結合し、一般に眼および全身の炎症性疾患で上昇している過剰なRASP濃度を低下させることで作用する。NDA提出資料には、第3相TRANQUILITY-2試験（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05062330）および第3相二重遮蔽（double-masked）・ビークル対照のドライアイチャンバー・チャレンジ試験（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT06493604）など、複数試験の有効性および安全性データが含まれる。これらの試験では、reproxalap治療によりプラセボと比較して、ドライアイ疾患患者の涙液産生および眼不快感が改善することが示された。最も多く報告された有害事象は点眼部位刺激であった。ドライアイ疾患のフィールド試験は、ビークルと比較したreproxalapの活性を支持したものの、統計学的有意差は達成されなかった。

setmelanotideの追加NDAは、視床下部損傷により生じる稀な肥満の一形態である後天性視床下部性肥満（acquired hypothalamic obesity）の治療として現在審査中で、PDUFA期日は2026年3月20日である。メラノコルチン4受容体作動薬であるsetmelanotideは現在、Imcivree®の販売名で、Bardet-Biedl症候群、またはpro-opiomelanocortin、proprotein convertase subtilisin/kexin type 1、もしくはレプチン受容体欠損による症候群性または単一遺伝子性肥満の成人および2歳以上の小児患者において、過剰体重の減少と長期的な体重減少の維持を目的として適応を有している。後天性視床下部性肥満に関する申請は、無作為化二重盲検プラセボ対照第3相TRANSCEND試験（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05774756）のデータにより支持されている。結果では、setmelanotide治療はプラセボと比較して体格指数（BMI）の統計学的に有意かつ臨床的に意味のある低下をもたらした（それぞれ-16.5% vs +3.3%；プラセボ調整差：-19.8%；P <.0001）。

linerixibatのNDAは、原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者における胆汁うっ滞性そう痒（cholestatic pruritus）の治療として審査中で、PDUFA期日は2026年3月24日である。linerixibatは回腸胆汁酸トランスポーターの試験的阻害薬である。NDAは、第3相GLISTEN試験（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04950127）のデータにより支持されており、胆汁うっ滞性そう痒を有する成人PBC患者238例が組み入れられた。結果では、経口linerixibat治療により、プラセボと比較してそう痒が統計学的に有意に改善した（主要評価項目；最小二乗平均差、-0.72［95% CI, -1.15, -0.28］；P =.001）。またlinerixibatは、2週時点のかゆみスコア（P <.001）および24週間にわたるかゆみに関連した睡眠障害（P =.024）など、主要な副次評価項目でもプラセボに対して有意な改善と関連していた。

Marnetegragene autotemcelは、重症白血球接着不全症I型（leukocyte adhesion deficiency-I）を対象にFDAで審査中で、PDUFA期日は2026年3月28日である。