Décisions d’approbation de médicaments par la FDA attendues en mars 2026

La FDA devrait rendre des décisions d’approbation concernant cinq demandes d’autorisation de médicaments en mars 2026, avec des dates PDUFA allant du 6 au 28 mars. La date au titre du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) correspond à l’échéance fixée par la US Food and Drug Administration (FDA) pour examiner une demande d’autorisation de mise sur le marché d’un nouveau médicament (NDA) ou une demande de licence de produit biologique (BLA) et rendre une décision finale quant à l’autorisation de commercialisation. La durée d’examen habituelle est de 10 mois après l’acceptation de la demande par l’Agence. Pour les médicaments bénéficiant d’un examen prioritaire (Priority Review), la période d’examen est réduite à 6 mois à compter de l’acceptation de la demande.

La FDA devrait se prononcer le 6 mars 2026 sur la NDA supplémentaire pour deucravacitinib dans le traitement des adultes atteints d’arthrite psoriasique (PsA) active. La demande est étayée par les données des essais randomisés, en double aveugle, de phase 3 POETYK PsA-1 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04908202) et POETYK PsA-2 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04908189). POETYK PsA-1 a évalué deucravacitinib chez des patients atteints de PsA active n’ayant pas été traités auparavant par un traitement biologique de fond de la maladie (bDMARD), tandis que POETYK PsA-2 incluait des patients atteints de PsA active, soit naïfs de bDMARD, soit ayant déjà reçu un traitement par inhibiteur du facteur de nécrose tumorale alpha.

Les résultats ont montré que les deux études ont atteint le critère principal, avec un pourcentage significativement plus élevé de patients traités par deucravactinib obtenant une amélioration de 20% selon l’American College of Rheumatology (réponse ACR20) versus placebo à la semaine 16. Les résultats jusqu’à la semaine 52 ont montré que la réponse clinique s’est améliorée et s’est maintenue chez les patients qui ont continué à recevoir deucravacitinib. En cas d’approbation, deucravacitinib serait le premier inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase 2 pour le traitement de la PsA. Deucravacitinib est actuellement indiqué dans le traitement du psoriasis en plaques modéré à sévère sous le nom de marque Sotyktu®.

Reproxalap, un modulateur de petites molécules, premier de sa classe, des espèces aldéhydes réactives (RASP), est en cours d’examen pour le traitement des signes et symptômes de la sécheresse oculaire, avec une date PDUFA fixée au 16 mars 2026. Il agit en se liant de façon covalente aux aldéhydes libres et en réduisant des niveaux excessifs de RASP, généralement élevés dans les maladies inflammatoires oculaires et systémiques. La soumission de la NDA comprend des données d’efficacité et de sécurité issues de plusieurs essais, dont l’étude de phase 3 TRANQUILITY-2 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05062330) et un essai de phase 3, en double insu, contrôlé par véhicule, de provocation en chambre de sécheresse oculaire (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT06493604). Les résultats de ces essais ont montré que le traitement par reproxalap améliorait la production lacrymale et l’inconfort oculaire chez les patients atteints de sécheresse oculaire par rapport au placebo. L’irritation au site d’instillation a été l’événement indésirable le plus fréquemment rapporté. Un essai de terrain sur la sécheresse oculaire a étayé l’activité de reproxalap par rapport au véhicule, toutefois il n’a pas atteint la significativité statistique.

La NDA supplémentaire pour setmelanotide est actuellement en cours d’examen pour le traitement de l’obésité hypothalamique acquise, une forme rare d’obésité survenant à la suite d’une lésion de l’hypothalamus, avec une date PDUFA fixée au 20 mars 2026. Setmelanotide, un agoniste du récepteur de la mélanocortine-4, est actuellement indiqué sous le nom de marque Imcivree® pour réduire l’excès de poids corporel et maintenir à long terme la perte de poids chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 2 ans et plus présentant une obésité syndromique ou monogénique due au syndrome de Bardet-Biedl ou à un déficit en pro-opiomélanocortine, proprotein convertase subtilisin/kexin type 1, ou récepteur de la leptine. La demande pour l’obésité hypothalamique acquise est étayée par les données de l’essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, de phase 3 TRANSCEND (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05774756). Les résultats ont montré que le traitement par setmelanotide entraînait une réduction statistiquement significative et cliniquement pertinente de l’indice de masse corporelle par rapport au placebo (-16.5% vs +3.3%, respectivement; différence ajustée sur placebo: -19.8%; P <.0001).

La NDA pour linerixibat est en cours d’examen pour le traitement du prurit cholestatique chez des patients atteints de cholangite biliaire primitive (PBC), avec une date PDUFA fixée au 24 mars 2026. Linerixibat est un inhibiteur expérimental du transporteur iléal des acides biliaires. La NDA est étayée par les données de l’étude de phase 3 GLISTEN (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04950127), qui incluait 238 patients adultes atteints de PBC et présentant un prurit cholestatique. Les résultats ont montré que le traitement par linerixibat par voie orale a conduit à une amélioration statistiquement significative du prurit par rapport au placebo (critère principal; différence moyenne des moindres carrés, -0.72 [IC à 95%, -1.15, -0.28]; P =.001). Linerixibat a également été associé à des améliorations significatives des critères secondaires clés versus placebo, notamment le score de prurit à la semaine 2 (P <.001) et l’interférence du prurit avec le sommeil sur 24 semaines (P =.024).

Marnetegragene autotemcel est en cours d’examen par la FDA pour le déficit sévère d’adhésion leucocytaire de type I, avec une date PDUFA fixée au 28 mars 2026.