Décisions attendues de la FDA en mars 2026 pour plusieurs candidats-médicaments de biotechnologie

À l’approche de mars, la FDA devrait annoncer des décisions clés concernant les New Drug Applications (NDA) pour Reproxalap, Linerixibat, Kresladi et LNTH-2501. Pour Kresladi, il s’agit d’une deuxième tentative d’approbation, tandis que Reproxalap en est à sa troisième. Parallèlement, les traitements déjà approuvés Sotyktu et Imcivree attendent des décisions relatives à des extensions d’indication, ajoutant d’autres catalyseurs réglementaires au mois.

La décision de la FDA concernant Sotyktu de Bristol-Myers Squibb dans l’indication élargie du traitement des adultes atteints d’arthrite psoriasique active est attendue le 6 mars 2026. Sotyktu, qui cible sélectivement et bloque l’enzyme tyrosine kinase 2 (TYK2), est un comprimé oral sur prescription déjà approuvé aux États-Unis et dans de nombreux pays du monde pour le traitement des adultes atteints de psoriasis en plaques modéré à sévère candidats à un traitement systémique ou à la photothérapie. Dans les essais cliniques pivots évaluant Sotyktu chez des adultes atteints d’arthrite psoriasique active, un pourcentage significativement plus élevé de patients traités par Sotyktu a obtenu une réponse ACR20 — définie comme une amélioration d’au moins 20% des signes et symptômes de la maladie — à 16 semaines par rapport à ceux recevant un placebo. Le médicament a généré des ventes annuelles de 291 millions de dollars en 2025, en hausse de 19% par rapport à l’année précédente.

La New Drug Application de Lantheus Holdings visant l’approbation d’une nouvelle formulation de son agent d’imagerie F 18 PSMA (prostate-specific membrane antigen) attend la décision de la FDA le 6 mars 2026. L’entreprise commercialise déjà l’injection Pylarify (piflufolastat F 18), approuvée par la FDA, un agent d’imagerie TEP ciblant la PSMA. Elle permet de visualiser les ganglions lymphatiques, ainsi que les métastases osseuses et des tissus mous, afin de déterminer la présence ou l’absence d’un cancer de la prostate récidivant et/ou métastatique. La nouvelle formulation proposée optimise le processus de fabrication et devrait augmenter la taille des lots d’environ 50%, permettant à Lantheus de traiter nettement plus de patients tout en maintenant les mêmes standards que Pylarify. Selon l’entreprise, la nouvelle formulation augmente la concentration radioactive de l’agent et pourrait élargir l’accès des patients dans de nouvelles zones géographiques.

Le candidat-médicament Reproxalap d’Aldeyra Therapeutics, proposé pour le traitement de la sécheresse oculaire, revient une nouvelle fois devant la FDA, avec une décision attendue le 16 mars 2026. Reproxalap est un modulateur de petite molécule, premier de sa classe, de RASP (reactive aldehyde species), formulé en collyre. Reproxalap a été refusé à deux reprises par la FDA pour le traitement de la sécheresse oculaire. En novembre 2023, l’agence réglementaire a rejeté la New Drug Application (NDA), estimant que le candidat-médicament n’avait pas démontré une efficacité suffisante pour traiter les symptômes oculaires associés à la sécheresse. La FDA a demandé au moins une étude supplémentaire adéquate et bien contrôlée pour étayer l’efficacité du médicament. En réponse, Aldeyra a mené à bien un essai de phase 3 en chambre de sécheresse oculaire et a resoumis la NDA en octobre 2024. Toutefois, la deuxième tentative n’a pas non plus abouti, la FDA ayant de nouveau refusé d’approuver Reproxalap en avril 2025, indiquant qu’il « n’a pas démontré d’efficacité dans des études adéquates et bien contrôlées » et réitérant la nécessité d’éléments cliniques supplémentaires axés sur le soulagement des symptômes. Pour répondre à ces préoccupations, l’entreprise a resoumis la NDA pour Reproxalap en juin 2025, et une date de décision initiale avait été fixée au 16 décembre 2025. En décembre 2025, la FDA a prolongé la date de décision au 16 mars 2026.

Rhythm Pharmaceuticals a demandé à étendre l’approbation par la FDA de Imcivree afin d’inclure l’indication de l’obésité hypothalamique acquise, et une décision est attendue le 20 mars 2026. L’obésité hypothalamique acquise est une forme rare d’obésité survenant après une lésion de la région hypothalamique du cerveau, laquelle comprend la voie du récepteur de la mélanocortine-4 (MC4R) et est responsable du contrôle de fonctions physiologiques telles que la faim et la régulation du poids. L’obésité hypothalamique acquise survient le plus souvent après la croissance ou l’ablation chirurgicale d’un craniopharyngiome, d’un astrocytome ou d’autres tumeurs cérébrales rares. IMCIVREE est déjà approuvé par la FDA pour réduire l’excès de poids corporel et maintenir la perte de poids à long terme chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus présentant une obésité syndromique ou monogénique due au syndrome de Bardet-Biedl (BBS), à une déficience en POMC, PCSK1 ou LEPR, telle que déterminée par un test approuvé par la FDA démontrant des variants dans les gènes POMC, PCSK1 ou LEPR interprétés comme pathogènes, probablement pathogènes ou de signification incertaine. Les ventes mondiales d’IMCIVREE pour le quatrième trimestre 2025 devraient s’élever à environ 57 millions de dollars.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) est une entreprise de biotechnologie intégrée, à un stade avancé, qui développe un portefeuille durable de thérapies génétiques expérimentales conçues pour corriger la cause profonde de maladies complexes et rares. Le directeur général participera à un échange informel (fireside chat) et la direction organisera des réunions avec des investisseurs lors de la 46e conférence annuelle TD Cowen Health Care le 2 mars 2026, ainsi qu’à la Leerink Partners Global Healthcare Conference le 10 mars 2026.