Se esperan decisiones de la FDA en marzo de 2026 para múltiples candidatos a fármacos biotecnológicos
La FDA se prepara para emitir en marzo de 2026 varias decisiones regulatorias sobre solicitudes de Nuevo Fármaco y ampliaciones de indicación. Entre los hitos se incluyen nuevos intentos de aprobación de Reproxalap y Kresladi, así como posibles ampliaciones de etiqueta para Sotyktu e Imcivree.
A medida que se acerca marzo, se espera que la FDA anuncie decisiones clave sobre las solicitudes de Nuevo Fármaco (New Drug Applications) para Reproxalap, Linerixibat, Kresladi y LNTH-2501. En el caso de Kresladi, esta es la segunda tentativa de aprobación, mientras que Reproxalap realiza su tercer intento. Mientras tanto, las terapias ya aprobadas Sotyktu e Imcivree esperan decisiones sobre ampliaciones de indicación en la etiqueta, lo que añade más catalizadores regulatorios al mes.
La decisión de la FDA sobre Sotyktu de Bristol-Myers Squibb en la indicación ampliada para el tratamiento de adultos con artritis psoriásica activa está prevista para el 6 de marzo de 2026. Sotyktu, que se dirige de manera selectiva y bloquea la enzima tirosina cinasa 2 (TYK2), es un comprimido oral de prescripción que ya está aprobado en EE. UU. y en numerosos países de todo el mundo para el tratamiento de adultos con psoriasis en placas de moderada a grave que son candidatos a terapia sistémica o fototerapia. En los ensayos clínicos pivotales que evaluaron Sotyktu en adultos con artritis psoriásica activa, un porcentaje significativamente mayor de pacientes tratados con Sotyktu alcanzó una respuesta ACR20 —definida como al menos una mejoría del 20% en los signos y síntomas de la enfermedad— a las 16 semanas, en comparación con quienes recibieron placebo. El fármaco generó ventas anuales de 291 millones de dólares en 2025, un 19% más que el año anterior.
La solicitud de Nuevo Fármaco de Lantheus Holdings que busca la aprobación de una nueva formulación de su agente de imagen F 18 PSMA (antígeno de membrana específico de próstata) está a la espera de la decisión de la FDA el 6 de marzo de 2026. La empresa ya comercializa la inyección Pylarify (piflufolastat F 18), aprobada por la FDA, un agente de imagen PET dirigido a PSMA. Permite la visualización de ganglios linfáticos, metástasis óseas y de tejidos blandos para determinar la presencia o ausencia de cáncer de próstata recurrente y/o metastásico. La nueva formulación propuesta optimiza el proceso de fabricación y se espera que aumente el tamaño del lote en aproximadamente un 50%, lo que permitiría a Lantheus tratar a un número sustancialmente mayor de pacientes manteniendo los mismos estándares de Pylarify. La nueva formulación incrementa la concentración radiactiva del agente y, según la empresa, tiene el potencial de ampliar el acceso de los pacientes en nuevas ubicaciones geográficas.
El candidato a fármaco de Aldeyra Therapeutics Reproxalap, propuesto para el tratamiento de la enfermedad del ojo seco, vuelve de nuevo al “altar” de la FDA, con una decisión prevista para el 16 de marzo de 2026. Reproxalap es un modulador de molécula pequeña, primero en su clase, de RASP (reactive aldehyde species), formulado como colirio. Reproxalap ha sido rechazado dos veces por la FDA para el tratamiento de la enfermedad del ojo seco. En noviembre de 2023, la agencia reguladora rechazó la solicitud de Nuevo Fármaco (NDA), señalando que el candidato no demostró una eficacia suficiente en el tratamiento de los síntomas oculares asociados al ojo seco. La FDA solicitó al menos un estudio adicional adecuado y bien controlado para respaldar la eficacia del fármaco. En respuesta, Aldeyra completó un ensayo de fase 3 en cámara de ojo seco y volvió a presentar la NDA en octubre de 2024. Sin embargo, el segundo intento también se quedó corto: en abril de 2025, la FDA volvió a negarse a aprobar Reproxalap, indicando que “no demostró eficacia en estudios adecuados y bien controlados” y reiteró la necesidad de más evidencia clínica centrada en el alivio de los síntomas. Para abordar estas preocupaciones, la empresa volvió a presentar la NDA de Reproxalap en junio de 2025 y, en un principio, se asignó como fecha de decisión el 16 de diciembre de 2025. En diciembre de 2025, la FDA amplió la fecha de decisión al 16 de marzo de 2026.
Rhythm Pharmaceuticals ha solicitado ampliar la aprobación de la FDA de Imcivree para incluir la indicación de obesidad hipotalámica adquirida, y la decisión está prevista para el 20 de marzo de 2026. La obesidad hipotalámica adquirida es una forma rara de obesidad que se produce tras daño en la región hipotalámica del cerebro, que incluye la vía del receptor de melanocortina-4 (MC4R) y es responsable de controlar funciones fisiológicas como el hambre y la regulación del peso. La obesidad hipotalámica adquirida con mayor frecuencia se produce tras el crecimiento o la extirpación quirúrgica de craneofaringioma, astrocitoma u otros tumores cerebrales raros. IMCIVREE ya está aprobado por la FDA para reducir el exceso de peso corporal y mantener la reducción de peso a largo plazo en pacientes adultos y pediátricos de 2 años de edad o más con obesidad sindrómica o monogénica debida al síndrome de Bardet-Biedl (BBS), deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR, según lo determine una prueba aprobada por la FDA que demuestre variantes en los genes POMC, PCSK1 o LEPR interpretadas como patogénicas, probablemente patogénicas o de significado incierto. Se espera que las ventas globales de IMCIVREE en el cuarto trimestre de 2025 sean de aproximadamente 57 millones de dólares.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) es una empresa de biotecnología totalmente integrada, en fase avanzada, que impulsa una cartera sostenible de terapias genéticas en investigación diseñadas para corregir la causa raíz de trastornos complejos y raros. El director ejecutivo participará en una charla tipo “fireside chat” y la dirección celebrará reuniones con inversores en la TD Cowen 46th Annual Health Care Conference el 2 de marzo de 2026, y en la Leerink Partners Global Healthcare Conference el 10 de marzo de 2026.