Se esperan decisiones de aprobación de medicamentos de la FDA en marzo de 2026

La FDA prevé tomar decisiones de aprobación sobre cinco solicitudes de medicamentos en marzo de 2026, con fechas PDUFA que van del 6 al 28 de marzo. La fecha de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) hace referencia al plazo fijado por la US Food and Drug Administration (FDA) para revisar una New Drug Application (NDA) o una Biologics License Application (BLA) y emitir una decisión final sobre la aprobación de comercialización. El periodo típico de revisión es de 10 meses después de que la Agencia haya aceptado la solicitud del medicamento. En el caso de los fármacos con Priority Review, el periodo de revisión se reduce a 6 meses desde el momento de la aceptación de la solicitud.

Se espera que la FDA decida sobre la NDA suplementaria de deucravacitinib para el tratamiento de adultos con artritis psoriásica (PsA) activa el 6 de marzo de 2026. La solicitud está respaldada por datos de los ensayos aleatorizados, doble ciego, de fase 3 POETYK PsA-1 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04908202) y POETYK PsA-2 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04908189). POETYK PsA-1 evaluó deucravacitinib en pacientes con PsA activa que no habían sido tratados previamente con un fármaco antirreumático modificador de la enfermedad biológico (bDMARD), mientras que POETYK PsA-2 incluyó pacientes con PsA activa sin exposición previa a bDMARD o con tratamiento previo con un inhibidor del factor de necrosis tumoral alfa.

Los resultados mostraron que ambos estudios cumplieron el objetivo primario, con un porcentaje significativamente mayor de pacientes tratados con deucravactinib que alcanzaron una respuesta de mejora del 20% según el American College of Rheumatology (ACR20) frente a placebo en la semana 16. Los resultados hasta la semana 52 mostraron que la respuesta clínica mejoró y se mantuvo en los pacientes que continuaron recibiendo deucravacitinib. De aprobarse, deucravacitinib sería el primer inhibidor selectivo de la tirosina quinasa 2 para el tratamiento de la PsA. Actualmente, deucravacitinib está indicado para el tratamiento de la psoriasis en placas de moderada a grave bajo el nombre comercial Sotyktu®.

Reproxalap, un modulador de molécula pequeña, primero en su clase, de especies reactivas de aldehídos (RASP), está en revisión para el tratamiento de los signos y síntomas de la enfermedad de ojo seco, con una fecha PDUFA del 16 de marzo de 2026. Actúa uniéndose de forma covalente a aldehídos libres y disminuyendo los niveles excesivos de RASP, que por lo general están elevados en enfermedades inflamatorias oculares y sistémicas. La presentación de la NDA incluye datos de eficacia y seguridad de múltiples ensayos, entre ellos el estudio TRANQUILITY-2 de fase 3 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05062330) y un ensayo de fase 3, doble enmascarado, controlado con vehículo, de provocación en cámara de ojo seco (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT06493604). Los hallazgos de estos ensayos mostraron que el tratamiento con reproxalap mejoró la producción lagrimal y el malestar ocular en pacientes con enfermedad de ojo seco en comparación con placebo. La irritación en el lugar de instilación fue el acontecimiento adverso notificado con mayor frecuencia. Un ensayo de campo en enfermedad de ojo seco apoyó la actividad de reproxalap frente al vehículo; sin embargo, no alcanzó significación estadística.

La NDA suplementaria de setmelanotide se encuentra actualmente en revisión para el tratamiento de la obesidad hipotalámica adquirida, una forma rara de obesidad que se produce por lesión del hipotálamo, con una fecha PDUFA del 20 de marzo de 2026. Setmelanotide, un agonista del receptor de melanocortina-4, está actualmente indicado bajo el nombre comercial Imcivree® para reducir el exceso de peso corporal y mantener la reducción de peso a largo plazo en adultos y pacientes pediátricos de 2 años o más con obesidad sindrómica o monogénica debida al síndrome de Bardet-Biedl o a la deficiencia de pro-opiomelanocortina, proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 o receptor de leptina. La solicitud para obesidad hipotalámica adquirida está respaldada por datos del ensayo TRANSCEND de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05774756). Los hallazgos mostraron que el tratamiento con setmelanotide produjo una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante del índice de masa corporal en comparación con placebo (-16,5% vs +3,3%, respectivamente; diferencia ajustada por placebo: -19,8%; P <.0001).

La NDA de linerixibat está siendo revisada para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con colangitis biliar primaria (PBC), con una fecha PDUFA del 24 de marzo de 2026. Linerixibat es un inhibidor en investigación del transportador ileal de ácidos biliares. La NDA está respaldada por datos del estudio GLISTEN de fase 3 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04950127), que incluyó a 238 pacientes adultos con PBC y prurito colestásico. Los hallazgos mostraron que el tratamiento con linerixibat oral condujo a una mejoría estadísticamente significativa del prurito en comparación con placebo (objetivo primario; diferencia de medias de mínimos cuadrados, -0,72 [IC 95%, -1,15, -0,28]; P =.001). Linerixibat también se asoció con mejoras significativas en objetivos secundarios clave frente a placebo, incluidos la puntuación de prurito en la semana 2 (P <.001) y la interferencia del sueño relacionada con el prurito durante 24 semanas (P =.024).

Marnetegragene autotemcel está bajo revisión de la FDA para la deficiencia grave de adhesión leucocitaria-I, con una fecha PDUFA del 28 de marzo de 2026.