FDA: Arzneimittel-Zulassungsentscheidungen im März 2026 erwartet

Die FDA wird voraussichtlich im März 2026 Zulassungsentscheidungen zu fünf Arzneimittelanträgen treffen; die PDUFA-Termine reichen dabei vom 6. bis zum 28. März. Das Datum nach dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) bezeichnet die von der US Food and Drug Administration (FDA) gesetzte Frist für die Prüfung eines New Drug Application (NDA) oder eines Biologics License Application (BLA) und die endgültige Entscheidung über die Marktzulassung. Der typische Prüfzeitraum beträgt 10 Monate, nachdem der Arzneimittelantrag von der Behörde angenommen wurde. Für Arzneimittel mit Priority Review verkürzt sich der Prüfzeitraum auf 6 Monate ab Annahme des Antrags.

Die FDA wird voraussichtlich am 6. März 2026 über den ergänzenden NDA (supplemental NDA) für deucravacitinib zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit aktiver Psoriasis-Arthritis (PsA) entscheiden. Der Antrag wird durch Daten aus den randomisierten, doppelblinden Phase-3-Studien POETYK PsA-1 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04908202) und POETYK PsA-2 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04908189) gestützt. POETYK PsA-1 untersuchte deucravacitinib bei Patientinnen und Patienten mit aktiver PsA, die zuvor nicht mit einem biologischen krankheitsmodifizierenden Antirheumatikum (bDMARD) behandelt worden waren, während POETYK PsA-2 Patientinnen und Patienten mit aktiver PsA einschloss, die bDMARD-naiv waren oder zuvor eine Behandlung mit einem Tumornekrosefaktor-Alpha-Inhibitor erhalten hatten.

Die Ergebnisse zeigten, dass beide Studien den primären Endpunkt erreichten: Ein signifikant höherer Anteil der mit deucravactinib behandelten Patientinnen und Patienten erzielte in Woche 16 im Vergleich zu Placebo eine Verbesserung nach American College of Rheumatology um 20% (ACR20)-Ansprechen. Ergebnisse bis Woche 52 zeigten, dass sich das klinische Ansprechen bei Patientinnen und Patienten, die weiterhin deucravacitinib erhielten, weiter verbesserte und erhalten blieb. Bei einer Zulassung wäre deucravacitinib der erste selektive Tyrosinkinase-2-Inhibitor zur Behandlung der PsA. Deucravacitinib ist derzeit unter dem Markennamen Sotyktu® zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis zugelassen.

Reproxalap, ein First-in-Class Small-Molecule-Modulator reaktiver Aldehyd-Spezies (RASP), wird zur Behandlung der Zeichen und Symptome der Erkrankung des trockenen Auges geprüft; der PDUFA-Termin ist der 16. März 2026. Der Wirkstoff bindet kovalent an freie Aldehyde und reduziert übermäßige RASP-Spiegel, die bei okulären und systemischen entzündlichen Erkrankungen in der Regel erhöht sind. Die NDA-Einreichung umfasst Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus mehreren Studien, darunter die Phase-3-Studie TRANQUILITY-2 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05062330) sowie eine Phase-3-, doppelt verblindete, vehikelkontrollierte Dry-Eye-Chamber-Challenge-Studie (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT06493604). Die Ergebnisse dieser Studien zeigten, dass eine Behandlung mit reproxalap im Vergleich zu Placebo die Tränenproduktion und okuläre Beschwerden bei Patientinnen und Patienten mit Erkrankung des trockenen Auges verbesserte. Reizungen an der Applikationsstelle waren das am häufigsten berichtete unerwünschte Ereignis. Eine Feldstudie zur Erkrankung des trockenen Auges stützte die Aktivität von reproxalap im Vergleich zum Vehikel; sie erreichte jedoch keine statistische Signifikanz.

Der ergänzende NDA für setmelanotide wird derzeit zur Behandlung der erworbenen hypothalamischen Adipositas geprüft, einer seltenen Form der Adipositas, die infolge einer Schädigung des Hypothalamus auftritt; der PDUFA-Termin ist der 20. März 2026. Setmelanotide, ein Melanocortin-4-Rezeptor-Agonist, ist derzeit unter dem Markennamen Imcivree® zugelassen, um überschüssiges Körpergewicht zu reduzieren und die Gewichtsreduktion langfristig zu erhalten bei erwachsenen sowie pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit syndromaler oder monogener Adipositas infolge des Bardet-Biedl-Syndroms oder eines Mangels an Proopiomelanocortin, Proprotein-Convertase Subtilisin/Kexin Typ 1 oder Leptinrezeptor. Der Antrag für die erworbene hypothalamische Adipositas wird durch Daten aus der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-TRANSCEND-Studie (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05774756) gestützt. Die Ergebnisse zeigten, dass eine Behandlung mit setmelanotide im Vergleich zu Placebo zu einer statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Reduktion des Body-Mass-Index führte (-16.5% vs +3.3%, respektive; placebo-adjustierte Differenz: -19.8%; P <.0001).

Der NDA für linerixibat wird zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patientinnen und Patienten mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) geprüft; der PDUFA-Termin ist der 24. März 2026. Linerixibat ist ein Prüfpräparat und hemmt den ilealen Gallensäure-Transporter. Der NDA wird durch Daten aus der Phase-3-GLISTEN-Studie (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04950127) gestützt, in die 238 erwachsene PBC-Patientinnen und -Patienten mit cholestatischem Pruritus eingeschlossen wurden. Die Ergebnisse zeigten, dass die Behandlung mit oralem linerixibat im Vergleich zu Placebo zu einer statistisch signifikanten Verbesserung des Pruritus führte (primärer Endpunkt; least squares mean difference, -0.72 [95% CI, -1.15, -0.28]; P =.001). Linerixibat war zudem im Vergleich zu Placebo mit signifikanten Verbesserungen wichtiger sekundärer Endpunkte assoziiert, darunter der Juckreiz-Score in Woche 2 (P <.001) sowie juckreizbedingte Schlafbeeinträchtigung über 24 Wochen (P =.024).

Marnetegragene autotemcel wird von der FDA zur Behandlung einer schweren leukocyte adhesion deficiency-I geprüft; der PDUFA-Termin ist der 28. März 2026.