FDA-Entscheidungen im März 2026 für mehrere Biotech-Arzneimittelkandidaten erwartet

Mit Blick auf den März wird erwartet, dass die FDA wichtige Entscheidungen zu den New Drug Applications (NDA) für Reproxalap, Linerixibat, Kresladi und LNTH-2501 bekannt gibt. Für Kresladi ist es der zweite Anlauf zur Zulassung, während Reproxalap bereits den dritten Versuch unternimmt. Gleichzeitig warten die bereits zugelassenen Therapien Sotyktu und Imcivree auf Entscheidungen zu Indikationserweiterungen, was dem Monat zusätzliche regulatorische Kurstreiber verleiht.

Die FDA-Entscheidung zu Bristol-Myers Squibbs Sotyktu in der erweiterten Indikation zur Behandlung von Erwachsenen mit aktiver Psoriasis-Arthritis wird am 6. März 2026 erwartet. Sotyktu, das selektiv das Enzym Tyrosinkinase 2 (TYK2) adressiert und hemmt, ist eine verschreibungspflichtige orale Tablette, die in den USA und zahlreichen Ländern weltweit bereits zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis zugelassen ist, die Kandidaten für eine Systemtherapie oder Phototherapie sind. In den zulassungsrelevanten klinischen Studien zur Bewertung von Sotyktu bei Erwachsenen mit aktiver Psoriasis-Arthritis erreichte ein signifikant höherer Anteil der mit Sotyktu behandelten Patientinnen und Patienten nach 16 Wochen ein ACR20-Ansprechen – definiert als mindestens 20%ige Verbesserung der Krankheitszeichen und -symptome – als unter Placebo. Das Arzneimittel erzielte 2025 einen Jahresumsatz von 291 Mio. US‑$, was einem Plus von 19% gegenüber dem Vorjahr entspricht.

Die New Drug Application von Lantheus Holdings, die eine Zulassung für eine neue Formulierung seines Bildgebungsagens F 18 PSMA (prostate-specific membrane antigen) anstrebt, wartet auf die FDA-Entscheidung am 6. März 2026. Das Unternehmen vermarktet bereits die von der FDA zugelassene Pylarify (piflufolastat F 18)-Injektion, ein auf PSMA ausgerichtetes PET-Bildgebungsagens. Es ermöglicht die Darstellung von Lymphknoten-, Knochen- und Weichteilmetastasen, um das Vorliegen oder Nichtvorliegen eines rezidivierenden und/oder metastasierten Prostatakarzinoms zu bestimmen. Die vorgeschlagene neue Formulierung optimiert den Herstellungsprozess und soll die Chargengröße um rund 50% erhöhen, sodass Lantheus deutlich mehr Patientinnen und Patienten versorgen kann, während dieselben Standards wie bei Pylarify eingehalten werden. Nach Angaben des Unternehmens erhöht die neue Formulierung die radioaktive Konzentration des Agens und hat das Potenzial, den Patientenzugang in neuen geografischen Regionen zu erweitern.

Der von Aldeyra Therapeutics vorgeschlagene Wirkstoffkandidat Reproxalap zur Behandlung der Erkrankung des trockenen Auges (dry eye disease) steht erneut vor der FDA, wobei eine Entscheidung am 16. März 2026 erwartet wird. Reproxalap ist ein erstklassiger (first-in-class) niedermolekularer Modulator von RASP (reactive aldehyde species), formuliert als Augentropfen. Reproxalap wurde von der FDA bereits zweimal für die Behandlung der Erkrankung des trockenen Auges abgelehnt. Im November 2023 wies die Behörde die New Drug Application (NDA) zurück und erklärte, der Wirkstoffkandidat habe keine ausreichende Wirksamkeit bei der Behandlung okulärer Symptome im Zusammenhang mit trockenen Augen gezeigt. Die FDA verlangte mindestens eine zusätzliche angemessene und gut kontrollierte Studie zur Untermauerung der Wirksamkeit. Als Reaktion darauf schloss Aldeyra eine Phase-3-Trockenauge-Kammerstudie (dry eye chamber trial) ab und reichte die NDA im Oktober 2024 erneut ein. Der zweite Versuch blieb jedoch ebenfalls erfolglos: Im April 2025 verweigerte die FDA die Zulassung von Reproxalap erneut mit der Begründung, es habe „in angemessenen und gut kontrollierten Studien keine Wirksamkeit gezeigt“, und bekräftigte den Bedarf an weiterer klinischer Evidenz mit Schwerpunkt auf Symptomlinderung. Zur Adressierung der Bedenken reichte das Unternehmen die NDA für Reproxalap im Juni 2025 erneut ein; zunächst wurde ein Entscheidungsdatum auf den 16. Dezember 2025 festgelegt. Im Dezember 2025 verlängerte die FDA das Entscheidungsdatum auf den 16. März 2026.

Rhythm Pharmaceuticals hat eine Erweiterung der FDA-Zulassung von Imcivree auf die Indikation der erworbenen hypothalamischen Adipositas beantragt; eine Entscheidung wird am 20. März 2026 erwartet. Die erworbene hypothalamische Adipositas ist eine seltene Form der Adipositas, die nach einer Schädigung der hypothalamischen Region des Gehirns auftritt, die unter anderem den Signalweg des Melanocortin-4-Rezeptors (MC4R) umfasst und für die Steuerung physiologischer Funktionen wie Hunger und Gewichtsregulation verantwortlich ist. Eine erworbene hypothalamische Adipositas tritt am häufigsten nach dem Wachstum oder der operativen Entfernung eines Kraniopharyngeoms, Astrozytoms oder anderer seltener Hirntumoren auf. IMCIVREE ist von der FDA bereits zugelassen, um übermäßiges Körpergewicht zu reduzieren und die Gewichtsreduktion langfristig aufrechtzuerhalten bei erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit syndromaler oder monogener Adipositas aufgrund des Bardet-Biedl-Syndroms (BBS) sowie bei POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel, wie durch einen von der FDA zugelassenen Test festgestellt, der Varianten in den Genen POMC, PCSK1 oder LEPR nachweist, die als pathogen, wahrscheinlich pathogen oder von unklarer Signifikanz interpretiert werden. Die globalen Umsätze von IMCIVREE im vierten Quartal 2025 werden voraussichtlich bei etwa 57 Mio. US‑$ liegen.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ist ein vollständig integriertes Biotechnologieunternehmen im fortgeschrittenen Entwicklungsstadium, das eine nachhaltige Pipeline investigativer genetischer Therapien vorantreibt, die darauf ausgelegt sind, die Grundursache komplexer und seltener Erkrankungen zu korrigieren. Der Chief Executive Officer wird an einem Fireside Chat teilnehmen, und das Management wird Investorengespräche auf der 46th Annual Health Care Conference von TD Cowen am 2. März 2026 sowie auf der Global Healthcare Conference von Leerink Partners am 10. März 2026 ausrichten.