澳大利亚启动全球首个儿童脑癌个体化mRNA疫苗临床试验

Southern RNA 和 Providence Therapeutics 宣布支持一项全球首创的临床试验，评估用于晚期且对治疗耐药的儿童脑肿瘤患者的个体化 mRNA 癌症疫苗。PaedNEO-VAX 试验是首个在多中心开展、测试为每名儿童癌症量身定制的个体化 mRNA 疫苗的儿科研究。

该试验由 Providence Therapeutics 出资，并与澳大利亚政府及慈善捐助者共同资助。试验由 The University of Queensland 与 South Australian Health and Medical Research Institute 共同牵头，并由 Australia & New Zealand Children's Haematology and Oncology Group 作为申办方。试验计划于 2026 年 3 月启动，将在昆士兰州、南澳大利亚州、新南威尔士州、维多利亚州和西澳大利亚州的 8 家儿科医院开展。

PaedNEO-VAX 面向复发或难治性高级别脑肿瘤的儿童与青少年开放，包括高级别胶质瘤、弥漫性中线胶质瘤、髓母细胞瘤和室管膜瘤。I 期将重点确定安全性与最佳给药剂量，II 期将评估疾病进展、生存和生活质量等临床结局。

通过基因组测序与先进的数据分析，将为每位受试者识别肿瘤特异性靶点。随后，Southern RNA 将在澳大利亚生产个体化 mRNA 疫苗，预计从入组到给药的周转时间约为 10 周。Southern RNA 将利用其专有的 mRNA 平台及 GMP 生产制造专长，支持患者特异性疫苗的生产。

Southern RNA 的创始人兼董事总经理表示，该机构成立于 2022 年，旨在应对 COVID-19 大流行后澳大利亚对本土 mRNA 生产能力（sovereign mRNA manufacturing capability）的需求。此后，公司将重点扩展至癌症等未满足医疗需求领域的个体化治疗。

Providence Therapeutics 为该项目提供其专有的 mRNA 疫苗平台和生产制造专长。其创始人兼首席执行官表示，公司对儿童脑癌的关注受到其儿子患胶质母细胞瘤经历的影响。Providence 成立于 2015 年，使命是在其儿子的癌症复发时做好应对准备，随后也为他开发了个体化疫苗。公司表示，希望这项澳大利亚研究能为加拿大和美国开展类似项目铺平道路。

Providence 将该试验描述为公共投资、临床领导力与患者驱动创新之间协作的范例，并表示欢迎与有意推进类似个体化癌症疫苗项目的加拿大与美国相关方开展对话。