Australien startet weltweit erste mRNA-Impfstoffstudie bei pädiatrischem Hirntumor

Southern RNA und Providence Therapeutics haben ihre Unterstützung für eine weltweit erstmalige klinische Studie bekannt gegeben, in der personalisierte mRNA-Krebsimpfstoffe bei Kindern mit fortgeschrittenen und therapieresistenten Hirntumoren untersucht werden. Die PaedNEO-VAX-Studie ist die erste multizentrische pädiatrische Studie, in der individualisierte mRNA-Impfstoffe getestet werden, die speziell für die Krebserkrankung jedes einzelnen Kindes entwickelt werden.

Die Studie wird von Providence Therapeutics in Kombination mit der australischen Regierung und philanthropischen Spendern finanziert. Sie wird gemeinsam von The University of Queensland und dem South Australian Health and Medical Research Institute geleitet und von der Australia & New Zealand Children's Haematology and Oncology Group gesponsert. Der Studienstart ist für März 2026 geplant; durchgeführt wird sie an acht Kinderkliniken in Queensland, South Australia, New South Wales, Victoria und Western Australia.

PaedNEO-VAX steht Kindern und Jugendlichen mit rezidivierten oder refraktären hochgradigen Hirntumoren offen, darunter high-grade glioma, diffuse midline glioma, medulloblastoma und ependymoma. Phase I wird sich auf die Festlegung von Sicherheit und optimaler Dosierung konzentrieren, während Phase II klinische Endpunkte wie Krankheitsprogression, Überleben und Lebensqualität bewertet.

Mithilfe von Genomsequenzierung und fortgeschrittener Datenanalyse werden für jede Teilnehmerin und jeden Teilnehmer tumorspezifische Zielstrukturen identifiziert. Anschließend werden die personalisierten mRNA-Impfstoffe in Australien von Southern RNA hergestellt; die Bearbeitungszeit von der Aufnahme (enrolment) bis zur Verabreichung (dosing) soll voraussichtlich etwa 10 Wochen betragen. Southern RNA wird hierfür seine firmeneigene mRNA-Plattform sowie seine GMP-Fertigungsexpertise nutzen, um die Produktion der patientenspezifischen Impfstoffe zu unterstützen.

Der Gründer und Managing Director von Southern RNA erklärte, die Organisation sei 2022 gegründet worden, um nach der COVID-19-Pandemie den Bedarf an souveräner mRNA-Herstellungskapazität in Australien mit abzudecken. Das Unternehmen habe seinen Fokus später ausgeweitet, um auch personalisierte Behandlungen für medizinische Bedarfe ohne adäquate Versorgung (unmet medical needs) wie Krebs einzuschließen.

Providence Therapeutics bringt seine firmeneigene mRNA-Impfstoffplattform und Fertigungsexpertise in das Programm ein. Der Gründer und Chief Executive sagte, das Interesse des Unternehmens an pädiatrischem Hirnkrebs sei durch die Erfahrung seines Sohnes mit glioblastoma geprägt worden. Providence wurde 2015 mit der Mission gegründet, darauf vorbereitet zu sein, reagieren zu können, falls die Krebserkrankung seines Sohnes zurückkehren sollte; später wurde für ihn ein personalisierter Impfstoff entwickelt. Das Unternehmen erklärte, es hoffe, dass die australische Studie den Weg für ähnliche Initiativen in Kanada und den Vereinigten Staaten ebnen werde.

Providence bezeichnete die Studie als Beispiel für die Zusammenarbeit von öffentlicher Investition, klinischer Führung und patientengetriebener Innovation und erklärte, man begrüße den Dialog mit Stakeholdern in Kanada und den USA, die daran interessiert seien, vergleichbare Programme für personalisierte Krebsimpfstoffe voranzubringen.