호주, 소아 뇌암 대상 세계 최초 mRNA 백신 임상시험 착수

Southern RNA와 Providence Therapeutics는 진행성 및 치료 불응성 소아 뇌종양 환아를 대상으로 맞춤형 mRNA 암 백신을 평가하는 세계 최초 임상시험을 지원한다고 발표했다. PaedNEO-VAX 시험은 각 환아의 암에 맞춰 특별히 설계된 개별화 mRNA 백신을 시험하는 최초의 다기관 소아 연구다.

이번 시험은 Providence Therapeutics의 지원에 더해 호주 정부 및 자선 기부자들의 재원으로 진행된다. The University of Queensland와 South Australian Health and Medical Research Institute가 공동으로 연구를 이끌며, Australia & New Zealand Children's Haematology and Oncology Group이 후원한다. 시험은 2026년 3월 시작될 예정이며, Queensland, South Australia, New South Wales, Victoria, Western Australia의 8개 소아 병원에서 진행된다.

PaedNEO-VAX는 재발성 또는 불응성 고등급 뇌종양을 가진 소아 및 청소년을 대상으로 하며, 고등급 교종, 미만성 정중선 교종, 수모세포종, 상의세포종이 포함된다. 1상에서는 안전성과 최적 용량 설정에 초점을 맞추고, 2상에서는 질병 진행, 생존, 삶의 질 등 임상적 결과를 평가한다.

유전체(게놈) 시퀀싱과 고도화된 데이터 분석을 활용해 각 참여자별 종양 특이 표적을 도출한다. 이후 맞춤형 mRNA 백신은 Southern RNA가 호주 내에서 제조하며, 등록(enrolment)부터 투여(dosing)까지 약 10주가 소요될 것으로 예상된다. Southern RNA는 자체 mRNA 플랫폼과 GMP 제조 전문성을 활용해 환자 맞춤형 백신 생산을 지원할 예정이다.

Southern RNA의 설립자 겸 대표이사는, 이 조직이 COVID-19 팬데믹 이후 호주 내 자국(주권) mRNA 제조 역량 필요성에 대응하기 위해 2022년에 설립됐다고 밝혔다. 이후 회사는 암과 같은 미충족 의료 수요(unmet medical needs)를 대상으로 하는 맞춤형 치료까지 초점을 확대했다.

Providence Therapeutics는 자체 mRNA 백신 플랫폼과 제조 전문성을 본 프로그램에 제공하고 있다. 설립자 겸 최고경영자(CEO)는 소아 뇌암에 대한 회사의 관심이 아들의 교모세포종(glioblastoma) 경험에서 비롯됐다고 말했다. Providence는 아들의 암이 재발할 경우에 대비하겠다는 사명 아래 2015년에 설립됐으며, 이후 그를 위한 맞춤형 백신이 개발됐다. 회사는 호주 연구가 캐나다와 미국에서도 유사한 이니셔티브를 추진하는 길을 열어주길 기대한다고 밝혔다.

Providence는 이번 시험을 공공 투자, 임상 리더십, 환자 주도 혁신 간 협업의 사례로 설명했으며, 유사한 맞춤형 암 백신 프로그램을 진전시키는 데 관심이 있는 캐나다 및 미국 이해관계자들과의 논의를 환영한다고 밝혔다.