L’Australie lance le tout premier essai d’un vaccin à ARNm contre les cancers cérébraux pédiatriques

Southern RNA et Providence Therapeutics ont annoncé leur soutien à un essai clinique inédit au monde évaluant des vaccins anticancéreux personnalisés à ARNm chez des enfants atteints de tumeurs cérébrales avancées et résistantes aux traitements. L’essai PaedNEO-VAX est la première étude pédiatrique multicentrique à tester des vaccins à ARNm individualisés, conçus spécifiquement pour le cancer de chaque enfant.

L’essai est financé par Providence Therapeutics, en combinaison avec le gouvernement australien et des donateurs philanthropiques. Il est codirigé par The University of Queensland et le South Australian Health and Medical Research Institute, et est parrainé par l’Australia & New Zealand Children's Haematology and Oncology Group. L’essai devrait débuter en mars 2026 dans huit hôpitaux pédiatriques du Queensland, d’Australie-Méridionale, de Nouvelle-Galles du Sud, de Victoria et d’Australie-Occidentale.

PaedNEO-VAX est ouvert aux enfants et adolescents présentant des tumeurs cérébrales de haut grade en rechute ou réfractaires, notamment le gliome de haut grade, le gliome diffus de la ligne médiane, le médulloblastome et l’épendymome. La phase I se concentrera sur l’établissement de la sécurité et de la dose optimale, tandis que la phase II évaluera des critères cliniques tels que la progression de la maladie, la survie et la qualité de vie.

Grâce au séquençage du génome et à des analyses de données avancées, des cibles spécifiques de la tumeur seront identifiées pour chaque participant. Des vaccins à ARNm personnalisés seront ensuite fabriqués en Australie par Southern RNA, avec un délai attendu d’environ 10 semaines entre l’inclusion et l’administration. Southern RNA s’appuiera sur sa plateforme propriétaire d’ARNm et sur son expertise de fabrication selon les BPF (GMP) pour soutenir la production de vaccins spécifiques à chaque patient.

Le fondateur et directeur général de Southern RNA a indiqué que l’organisation a été créée en 2022 afin de contribuer à répondre, en Australie, au besoin de capacités souveraines de fabrication d’ARNm à la suite de la pandémie de COVID-19. L’entreprise a ensuite élargi son champ d’action pour inclure des traitements personnalisés destinés à des besoins médicaux non couverts, comme le cancer.

Providence Therapeutics apporte à ce programme sa plateforme propriétaire de vaccins à ARNm et son expertise de fabrication. Le fondateur et directeur général a déclaré que l’intérêt de l’entreprise pour le cancer cérébral pédiatrique a été façonné par l’expérience de son fils atteint d’un glioblastome. Providence a été fondée en 2015 avec pour mission d’être prête à répondre si le cancer de son fils réapparaissait, et un vaccin personnalisé a ensuite été développé pour lui. L’entreprise a indiqué espérer que l’étude australienne ouvrira la voie à des initiatives similaires au Canada et aux États-Unis.

Providence a présenté l’essai comme un exemple de collaboration entre l’investissement public, le leadership clinique et l’innovation portée par les patients, et a déclaré qu’elle accueille favorablement le dialogue avec les acteurs canadiens et américains intéressés par le développement de programmes comparables de vaccins anticancéreux personnalisés.