欧盟委员会批准MYQORZO用于治疗阻塞性肥厚型心肌病
欧盟委员会已批准MYQORZO（aficamten）用于治疗成人有症状的阻塞性肥厚型心肌病（NYHA II-III级），并在FDA与中国NMPA批准之后完成全球主要监管授权。该药预计于2026年第二季度首先在德国上市。
Cytokinetics, Incorporated（Nasdaq: CYTK）宣布，欧盟委员会已批准MYQORZO（aficamten）5 mg、10 mg、15 mg和20 mg片剂，用于治疗成人有症状（纽约心脏协会（New York Heart Association，NYHA）II-III级）阻塞性肥厚型心肌病（obstructive hypertrophic cardiomyopathy，oHCM）。该项批准于2026年2月17日授予，继2025年末在美国和中国相继获批之后。
MYQORZO是一种对心肌肌球蛋白马达活性具有变构作用且可逆的抑制剂。在oHCM患者中，MYQORZO通过抑制肌球蛋白降低心肌收缩力，从而减轻左心室流出道（left ventricular outflow tract，LVOT）梗阻。该药物旨在通过降低LVOT梗阻这一导致呼吸困难、胸痛和运动不耐受等症状的主要驱动因素，来解决oHCM的基础病理生理机制。
欧盟委员会的批准基于关键性III期SEQUOIA-HCM临床试验的有力结果支持。这项为期24周、共纳入282例患者的研究显示，与安慰剂治疗患者在24周时峰值摄氧量（peak oxygen uptake，pVO2）增加0.0 mL/kg/min相比，MYQORZO显著改善运动能力，表现为24周时pVO2增加1.8 mL/kg/min。接受该药物治疗的患者中，近60%至少改善了1个NYHA心功能分级。疗效在所有预先设定的亚组中一致，包括年龄、性别、患者基线特征，以及是否接受背景β受体阻滞剂治疗的患者。
欧盟委员会的决定是在EMA人用药品委员会（Committee for Medicinal Products for Human Use，CHMP）给出积极意见之后作出的。此前，CHMP已建议在欧盟授予MYQORZO用于治疗成人有症状oHCM的上市许可。
2025年12月下旬，FDA批准MYQORZO用于治疗成人有症状oHCM，以改善功能容量和症状，这标志着该公司首款获得FDA批准的产品，并使Cytokinetics从研发阶段生物技术公司转型为商业化阶段公司。该药物也已在中国获得国家药品监督管理局（National Medical Products Administration，NMPA）批准，用于治疗NYHA II-III级oHCM成人患者，以改善运动能力和症状。
Cytokinetics目前正为在欧盟供应MYQORZO做准备，计划于2026年第二季度率先在德国上市。欧洲说明书允许医疗服务提供者根据患者基线LVOT梗阻的严重程度，灵活决定患者起始剂量为5 mg或10 mg。
从安全性角度看，在SEQUOIA-HCM试验中，MYQORZO总体耐受性良好。在24周治疗期间，3.5%接受该治疗的患者出现可逆的、剂量依赖性的左心室射血分数（left ventricular ejection fraction，LVEF）下降至50%以下。治疗组中有1例患者出现无症状的LVEF低于40%。这些低于50%的下降并不需要停药，且未与临床心力衰竭相关。MYQORZO最常报告的不良反应包括头晕、以LVEF低于50%定义的收缩功能障碍、心悸和高血压。
该药物已在美国和中国上市，为短期内实现收入增长奠定基础。MYQORZO将面临来自Camzyos（mavacamten）的竞争，后者是由Bristol Myers Squibb（NYSE: BMY）上市销售的同类首创心肌肌球蛋白抑制剂。Bristol Myers Squibb于2022年获得FDA批准Camzyos，用于治疗成人有症状（纽约心脏协会II-III级）阻塞性HCM，以改善功能容量和症状。
肥厚型心肌病（hypertrophic cardiomyopathy，HCM）是最常见的单基因遗传性心血管疾病。约一半HCM患者为oHCM，其余一半为非梗阻性HCM。oHCM市场具有重要的商业机会，存在相当规模的有症状患者人群，而这些患者在历史上除β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂或侵入性操作外，可选择的药物治疗方案有限。
过去六个月，CYTK股价飙升76.1%。在欧盟委员会发布公告后，该股股价即刻小幅上涨，涨幅接近2%。