Grail 的 NHS-Galleri 癌症筛查试验未达主要终点
Grail 表示，其纳入 142,000 名参与者的 NHS-Galleri 试验未能在统计学意义上降低 III-IV 期癌症诊断数量这一主要终点，但在多项次要终点上取得进展，包括总体癌症检出率提高 4 倍。消息公布后公司股价下跌约 48%。
Grail 于 2 月 19 日宣布，其具有里程碑意义的 NHS-Galleri 试验纳入 142,000 名参与者，但未能实现其主要终点——在统计学意义上降低 III-IV 期癌症诊断数量。该消息引发 Grail 股价下跌 48%，使公司的监管路径与商业前景遭遇重大挫折。
这项随机、对照的 NHS-Galleri 试验在英格兰 National Health Service 的 142,000 名人口学特征具有代表性的 50 至 77 岁参与者中，评估在三年内使用 Galleri 检测进行年度多癌种筛查。参与者在两年内提供 3 次血样，间隔约 12 个月。主要目标是证明：与未接受 Galleri 检测者相比，接受 Galleri 检测者的晚期（III-IV 期）癌症数量减少；该终点在三个具有临床重要性的癌症分组中进行衡量，初步重点放在预先指定的一组 12 种癌症类型上，这些癌种合计约占英格兰和美国癌症死亡人数的约三分之二。这些癌种包括肛门、膀胱、结直肠、食管、头颈部、肝/胆管、肺、淋巴瘤、骨髓瘤、卵巢、胰腺和胃。
尽管未达主要终点，该试验在次要指标上显示出显著进展。在乳腺癌、结直肠癌、宫颈癌以及高风险肺癌的标准筛查基础上加入 Galleri 检测后，总体癌症检出率提高了 4 倍。试验显示，在这 12 种预先指定、通常在晚期才被发现的高致死性癌种中，I-II 期癌症的绝对检出数量显著增加。此外，使用 Galleri 检测进行筛查还显著减少了通过急诊就诊而被临床发现的癌症数量；这类病例与显著更高的死亡率和医疗成本相关。
Galleri 检测的性能指标——阳性预测值（PPV）、特异性以及 Cancer Signal of Origin（CSO）准确性——与 Grail 既往北美研究所报告的范围保持一致。Galleri 检测通过一次简单采血，可在症状出现前检测出 50 多种癌症。NHS-Galleri 试验中，接受 Galleri 检测的参与者未报告严重安全性问题。
Grail 指出，试验中 III 期癌症的发生率高于预期；同时，随着医生对 Galleri 检测及诊断流程的经验增加，完成诊断明确所需时间似乎会随时间改善。公司计划将试验随访期延长 6-12 个月，提示随着数据成熟、更长随访可能带来更强的效果。
尽管试验结果令人失望，Grail 报告称其商业势头强劲，2025 年售出 185,000 份 Galleri 检测。公司于 2026 年 1 月完成其 FDA 上市前批准（PMA）申请提交；该 FDA 申请包含聚焦于检测性能、临床验证以及在 I 至 III 期检测所带来的临床获益（包括减少 IV 期癌症诊断）的相关指标。公司正在扩大其一线销售与医学团队，以支持不断增长的需求。