FDA受理Deciphera公司tirabrutinib用于复发/难治性PCNSL的新药申请
美国FDA已受理tirabrutinib的新药申请，该申请旨在通过加速审批途径用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。FDA设定的PDUFA审评目标日期为2026年12月18日。该申请基于II期PROSPECT研究结果，数据显示总缓解率为67%，完全缓解率为44%。若获批，tirabrutinib将成为美国首个可用于该适应症的BTK抑制剂。
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理tirabrutinib的新药申请，该申请旨在通过加速审批途径用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（R/R PCNSL）。FDA已设定PDUFA审评目标日期为2026年12月18日。
Tirabrutinib是一种高度选择性、不可逆的第二代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。该NDA的提交得到了II期PROSPECT研究积极结果的支持，该研究结果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。在该研究中，tirabrutinib表现出67%的总缓解率、44%的完全缓解率以及可控的安全性特征。
若获批，tirabrutinib将成为美国首个可供R/R PCNSL患者使用的BTK抑制剂疗法，并将成为Ono集团在美国可用的第三种商业疗法。一项全球性III期随机试验目前正在招募R/R PCNSL患者，作为确证性研究（ClinicalTrials.gov NCT07104032）。
Tirabrutinib此前于2020年3月在日本获批用于R/R PCNSL，并于2020年5月以商品名Velexbru上市。2020年8月，它还在日本获批用于华氏巨球蛋白血症和淋巴浆细胞淋巴瘤。随后，tirabrutinib分别于2021年11月在韩国和2022年2月在中国台湾地区获批用于R/R PCNSL。
PCNSL是一种罕见且具侵袭性的结外非霍奇金淋巴瘤，局限于脑实质、脊髓、眼睛或软脑膜，无全身性受累。在美国，PCNSL的年发病率约为每百万人五例，在65岁及以上的免疫功能低下人群中发病率更高。约20%至30%的患者对初始治疗难治，高达60%的患者最终会复发。