FDA 受理 Tirabrutinib 用于治疗复发/难治性 PCNSL 的新药申请，定于 2026 年 12 月做出裁决
FDA 已受理 tirabrutinib 治疗复发/难治性 PCNSL 的加速审批申请，决议预计在 2026 年末做出。该药在 2 期临床中表现出 67% 的缓解率和良好的心脏安全性，有望填补美国该领域 BTK 抑制剂的应用空白。
美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理第二代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 tirabrutinib (Velexbru) 的新药申请（NDA），用于治疗复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。FDA 已将《处方药申报者付费法案》（PDUFA）的目标决策日期定为 2026 年 12 月 18 日。
该申请是根据加速审批路径提交的，主要得到 2 期 PROSPECT 研究（NCT04947319）结果的支持。研究数据显示，在 11.5 个月的中位随访期内，接受 tirabrutinib 治疗的患者（n=48）客观缓解率（ORR）达到 67%，其中完全缓解率（CR）为 44%。中位缓解持续时间（DOR）为 9.3 个月，中位无进展生存期（PFS）为 6 个月。
在安全性方面，tirabrutinib 显示出良好的耐受性。虽然有 98% 的患者经历了至少一次任意级别的治疗紧急不良反应（TEAE），但严重的治疗相关不良反应仅发生在 10% 的患者中。值得注意的是，心脏不良事件发生率低于 10%，且严重程度均不超过 2 级。如果最终获批，tirabrutinib 将成为美国首个用于复发/难治性 PCNSL 的市售 BTK 抑制剂，为这类预后差且治疗手段有限的罕见脑部癌症患者提供新的选择。