FDA, 재발/불응성 PCNSL에 대한 Deciphera의 Tirabrutinib NDA 수용
미국 FDA는 재발 또는 불응성 원발성 중추신계 림프종(PCNSL)에 대한 tirabrutinib의 신약 허가 신청(NDA)을 가속 승인 경로 하에 접수했으며, PDUFA 조치 일자는 2026년 12월 18일로 설정됐다. 2상 PROSPECT 연구 결과를 토대로 제출된 이번 신청은 67%의 전체 반응률과 44%의 완전 반응률을 보여줬다. 승인될 경우 tirabrutinib는 미국에서 해당 적응증에 대해 상용화된 최초의 BTK 억제제가 된다.
미국 식품의약국(FDA)은 재발 또는 불응성 원발성 중추신계 림프종(R/R PCNSL) 치료를 위해 tirabrutinib의 신약 허가 신청(NDA)을 가속 승인 경로 하에 접수했다. FDA는 PDUFA 조치 일자를 2026년 12월 18일로 설정했다.
Tirabrutinib는 높은 선택성을 지닌 비가역적 2세대 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제다. 이번 NDA 제출은 2025년 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 발표된 2상 PROSPECT 연구의 긍정적인 결과를 근거로 한다. 해당 연구에서 tirabrutinib는 전체 반응률 67%, 완전 반응률 44% 및 관리 가능한 안전성 프로필을 보여줬다.
승인될 경우 tirabrutinib는 R/R PCNSL 환자를 위한 미국 최초의 BTK 억제제 치료제로 상용화되며, Ono 그룹의 미국 내 세 번째 상용 치료제가 될 전망이다. 현재 확정 연구로 3상 무작위 임상시험이 R/R PCNSL 환자를 모집 중이다(ClinicalTrials.gov NCT07104032).
Tirabrutinib는 2020년 3월 일본에서 R/R PCNSL에 대해 승인됐으며, 2020년 5월 Velexbru라는 상품명으로 출시됐다. 또한 2020년 8월 일본에서 발덴스트롬 macroglobulinemia 및 림프세포 형 림프종에 대한 승인을 받았다. 이후 tirabrutinib는 2021년 11월 한국, 2022년 2월 대만에서 R/R PCNSL에 대한 승인을 획득했다.
PCNSL은 뇌实质, 척수, 눈 또는 뇌연막에만 국한되어 전신 침범 없이 나타나는 드물고 공격적인 결절외 비호지킨 림프종이다. 미국 내 PCNSL의 연간 발생률은 약 100만 명당 5건이며, 65세 이상의 면역저하 환자에서 발생률이 증가한다. 초기 치료에 불응하는 환자는 약 20~30%이며, 최대 60%의 환자가 결국 재발한다.