FDA acepta la solicitud de nuevo medicamento de Deciphera para tirabrutinib en linfoma primario del sistema nervioso central recurrente/refractario
La FDA de Estados Unidos ha aceptado para registro una solicitud de nuevo medicamento para tirabrutinib a través de la vía de aprobación acelerada para el linfoma primario del sistema nervioso central recurrente o refractario, fijando una fecha de acción PDUFA para el 18 de diciembre de 2026. La presentación se basa en resultados del estudio de fase 2 PROSPECT que muestran una tasa de respuesta global del 67% y una tasa de respuesta completa del 44%. Si se aprueba, tirabrutinib sería el primer inhibidor de BTK disponible comercialmente en EE. UU. para esta indicación.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aceptado para registro una solicitud de nuevo medicamento para tirabrutinib a través de la vía de aprobación acelerada para el tratamiento del linfoma primario del sistema nervioso central recurrente o refractario (PCNSL R/R). La FDA ha fijado una fecha de acción PDUFA para el 18 de diciembre de 2026.
Tirabrutinib es un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) altamente selectivo, irreversible y de segunda generación. La presentación de la solicitud se respalda con resultados positivos del estudio de fase 2 PROSPECT, que se presentó en la Reunión Anual 2025 de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO). En dicho estudio, tirabrutinib demostró una tasa de respuesta global del 67%, una tasa de respuesta completa del 44% y un perfil de seguridad manejable.
Si se aprueba, tirabrutinib se convertiría en la primera terapia con inhibidor de BTK disponible comercialmente en EE. UU. para pacientes con PCNSL R/R, y representaría la tercera terapia comercial disponible en EE. UU. para el grupo Ono. Un ensayo aleatorizado de fase 3 global está actualmente reclutando pacientes con PCNSL R/R para servir como estudio confirmatorio (ClinicalTrials.gov NCT07104032).
Tirabrutinib fue aprobado previamente en Japón para PCNSL R/R en marzo de 2020 y se lanzó bajo el nombre comercial Velexbru en mayo de 2020. También fue aprobado en Japón para macroglobulinemia de Waldenström y linfoma linfoplasmocítico en agosto de 2020. Posteriormente, tirabrutinib recibió aprobación para PCNSL R/R en Corea del Sur en noviembre de 2021 y en Taiwán en febrero de 2022.
El PCNSL es un linfoma no Hodgkin extranodal raro y agresivo confinado al parénquima cerebral, médula espinal, ojos o meninges sin afectación sistémica. La tasa de incidencia anual del PCNSL es de aproximadamente cinco casos por 1.000.000 de personas en EE. UU., con una mayor tasa entre personas inmunocomprometidas de 65 años o más. Aproximadamente del 20 al 30% de los pacientes son refractarios al tratamiento inicial, y hasta el 60% de los pacientes eventualmente recaen.