FDA、再発/難治性PCNSLに対するtirabrutinibの承認申請を受理
米国FDAは、再発又は難治性原発性中枢神経系リンパ腫（R/R PCNSL）に対するtirabrutinibの新薬承認申請を加速承認経路で受理した。PDUFA（処方薬使用者費用償還法）の対応日は2026年12月18日と設定された。申請は、全体奏効率67%、完全奏効率44%を示した第2相PROSPECT試験の結果を根拠としている。承認されれば、tirabrutinibは米国でこの適応に対して商業的に利用可能となる初のBTK阻害薬となる。
米国食品医薬品局（FDA）は、再発又は難治性原発性中枢神経系リンパ腫（R/R PCNSL）の治療に対するtirabrutinibの新薬承認申請を加速承認経路で受理した。FDAはPDUFA（処方薬使用者費用償還法）の対応日を2026年12月18日と設定した。
tirabrutinibは、 highly selective irreversible（高選択的不可逆）な第二世代の布鲁顿チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬である。本承認申請は、2025年のAmerican Society for Clinical Oncology（ASCO）年次総会で発表された第2相PROSPECT試験の陽性結果を根拠としている。当該試験において、tirabrutinibは全体奏効率67%、**完全奏効率44%**を示し、管理可能な安全性プロファイルを有した。
承認されれば、tirabrutinibは米国でR/R PCNSL患者に対して商業的に利用可能となる初のBTK阻害薬であり、小野薬品グループにとって米国で商業利用可能となる3番目の治療法となる。現在、R/R PCNSL患者を対象としたグローバルな第3相ランダム化試験が確認試験として患者を募集中である（ClinicalTrials.gov NCT07104032）。
tirabrutinibは、2020年3月に日本でR/R PCNSLに対して承認され、2020年5に商品名Velexbruで発売開始された。また、2020年8月には日本でWaldenströmマクログロブリンリンパ腫およびリンパ形質細胞リンパ腫に対しても承認された。その後、tirabrutinibは2021年11月に韓国、2022年2月に台湾でR/R PCNSLに対する承認を取得した。
PCNSLは、脳実質、脊髄、眼、又は柔軟膜に限局し、全身性の関与を伴わない希少かつ侵襲性の高い結節外性ホジキンリンパ腫である。米国でのPCNSLの年間罹患率は約100万人あたり約5症例であり、65歳以上の免疫不全患者では罹患率が上昇する。患者の約20～30%は初期治療に難治性であり、最大60%の患者が最終的に再発する。