FDA接受Tirabrutinib治疗复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤的新药申请
美国食品药品监督管理局已受理Bruton酪氨酸激酶抑制剂tirabrutinib治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤的新药申请。该申请基于II期PROSPECT试验数据，结果显示总缓解率为67%，完全缓解率为44%。目标审评日期为2026年12月18日。
美国食品药品监督管理局已受理Bruton酪氨酸激酶抑制剂tirabrutinib治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤的新药申请。该申请基于II期PROSPECT试验的中期结果，显示总缓解率为67%，完全缓解率为44%。
本次新药申请适用于tirabrutinib单药治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤的成年患者。支持该申请的数据来自II期PROSPECT试验的A部分（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04947319）。试验中，48名参与者接受tirabrutinib每日480毫克治疗，直至疾病进展或出现临床不可接受的毒性。主要终点为总缓解率。
在美国临床肿瘤学会2025年年会上展示的中期结果显示，在中位随访11.5个月后，总缓解率为67%，完全缓解率为44%。中位缓解持续时间为9.3个月，中位缓解时间为1个月。
75.0%的患者出现了任意级别的治疗期出现的不良事件。最常见的不良事件包括贫血（18.8%）、斑丘疹（16.7%）、乏力（14.6%）、中性粒细胞计数减少（14.6%）、淋巴细胞计数减少（14.6%）、瘙痒（14.6%）和皮疹（14.6%）。两名患者因治疗期出现的不良事件死亡，但这些死亡被认为与研究药物无关。
FDA是通过其加速批准计划受理该新药申请的，该计划允许更早批准用于满足未满足医疗需求的严重疾病的治疗。FDA已为该申请设定了2026年12月18日的处方药用户付费法案目标审评日期。