FDA akzeptiert Decipheras NDA für Tirabrutinib bei rezidivierendem/refraktärem PCNSL
Die US-amerikanische FDA hat im beschleunigten Zulassungsverfahren die Annahme eines New Drug Application für Tirabrutinib zur Behandlung von rezidivierendem oder refraktärem primärem ZNS-Lymphom (R/R PCNSL) akzeptiert. Das PDUFA-Entscheidungsdatum ist auf den 18. Dezember 2026 gesetzt. Die Einreichung stützt sich auf Ergebnisse der Phase-2-PROSPECT-Studie mit einer Gesamtansprechrate von 67% und einer vollständigen Ansprechrate von 44%. Bei Zulassung wäre Tirabrutinib der erste kommerziell verfügbare BTK-Inhibitor in den USA für diese Indikation.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat im beschleunigten Zulassungsverfahren die Annahme eines New Drug Application für Tirabrutinib zur Behandlung von rezidivierendem oder refraktärem primärem ZNS-Lymphom (R/R PCNSL) akzeptiert. Die FDA hat ein PDUFA-Entscheidungsdatum auf den 18. Dezember 2026 festgelegt.
Tirabrutinib ist ein hochselektiver irreversibler, zweiter Bruton-Tyrosinkinase-(BTK)-Inhibitor. Die NDA-Einreichung wird durch positive Ergebnisse der Phase-2-PROSPECT-Studie unterstützt, die auf dem ASCO-Jahrestreffen 2025 vorgestellt wurden. In dieser Studie zeigte Tirabrutinib eine Gesamtansprechrate von 67%, eine vollständige Ansprechrate von 44% und ein handhabbares Sicherheitsprofil.
Bei Zulassung würde Tirabrutinib die erste BTK-Inhibitor-Therapie werden, die in den USA für Patienten mit R/R PCNSL kommerziell verfügbar wäre, und stellte die dritte kommerzielle Therapie der Ono-Gruppe in den USA dar. Eine globale Phase-3-randomisierte Studie rekrutiert derzeit Patienten mit R/R PCNSL als Bestätigungsstudie (ClinicalTrials.gov NCT07104032).
Tirabrutinib wurde zuvor im März 2020 in Japan für R/R PCNSL zugelassen und im Mai 2020 unter dem Handelsnamen Velexbru eingeführt. Es wurde ebenfalls im August 2020 in Japan für Waldenström-Makroglobulinämie und lymphoplasmazytisches Lymphom zugelassen. Anschließend erhielt Tirabrutinib im November 2021 in Südkorea und im Februar 2022 in Taiwan die Zulassung für R/R PCNSL.
PCNSL ist ein seltenes und aggressives extra-nodales Non-Hodgkin-Lymphom, das auf das Hirnparenchym, das Rückenmark, das Auge oder die Meningen beschränkt ist und keine systemische Beteiligung aufweist. Die jährliche Inzidenzrate von PCNSL beträgt in den USA etwa fünf Falle pro 1.000.000 Menschen; sie ist bei immungeschwächten Personen über 65 Jahre höher. Ungefähr 20 bis 30 Prozent der Patienten sind refraktär gegenüber der Erstbehandlung, und bis zu 60 Prozent der Patienten erleiden schließlich ein Rezidiv.