FDA aceita pedido de registro do Deciphera para tirabrutinibe em LSPC refratário/recidivante
A FDA dos EUA aceitou para registro uma Nova Solicitação de Medicamento (NDA) para o tirabrutinibe, por meio da via de aprovação acelerada, para o tratamento de linfoma primário do sistema nervoso central (LSPC) refratário ou recidivante, com data de ação do PDUFA definida para 18 de dezembro de 2026. A submissão é apoiada pelos resultados do estudo de Fase 2 PROSPECT, que mostrou uma taxa de resposta global de 67% e uma taxa de resposta completa de 44%. Se aprovado, o tirabrutinibe seria o primeiro inibidor de BTK disponível comercialmente nos EUA para essa indicação.
A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aceitou para registro uma Nova Solicitação de Medicamento (NDA) para o tirabrutinibe, por meio da via de aprovação acelerada, para o tratamento de linfoma primário do sistema nervoso central refratário ou recidivante (LSPC R/R). A FDA definiu uma data de ação do PDUFA para 18 de dezembro de 2026.
O tirabrutinibe é um inibidor altamente seletivo e irreversível de segunda geração da Bruton tirosina quinase (BTK). A submissão da NDA é apoiada pelos resultados positivos do estudo de Fase 2 PROSPECT, que foi apresentado na Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) de 2025. Nesse estudo, o tirabrutinibe demonstrou uma taxa de resposta global de 67%, uma taxa de resposta completa de 44% e um perfil de segurança gerenciável.
Se aprovado, o tirabrutinibe se tornaria a primeira terapia com inhibidor de BTK disponível comercialmente nos EUA para pacientes com LSPC R/R, e representaria a terceira terapia comercial disponível nos EUA para o grupo Ono. Um estudo randomizado global de Fase 3 está atualmente recrutando pacientes com LSPC R/R para servir como estudo confirmatório (ClinicalTrials.gov NCT07104032).
O tirabrutinibe foi aprovado anteriormente no Japão para LSPC R/R em março de 2020 e lançado sob o nome comercial Velexbru em maio de 2020. Também foi aprovado no Japão para macroglobulinemia de Waldenström e linfoma linfoplasmocítico em agosto de 2020. Posteriormente, o tirabrutinibe recebeu aprovação para LSPC R/R na Coreia do Sul em novembro de 2021 e em Taiwan em fevereiro de 2022.
O LSPC é um linfoma não Hodgkin extranodal raro e agressivo confinado ao parênquima cerebral, medula espinhal, olho ou leptomeninges, sem envolvimento sistêmico. A taxa de incidência anual do LSPC é de aproximadamente cinco casos por 1.000.000 de pessoas nos EUA, com a taxa aumentando entre indivíduos imunocomprometidos com 65 anos ou mais. Aproximadamente 20 a 30 por cento dos pacientes são refratários ao tratamento inicial, e até 60 por cento dos pacientes terão uma recidiva eventual.