FDA受理两项NDA：rusfertide用于真性红细胞增多症，tirabrutinib用于中枢神经系统淋巴瘤
FDA已受理rusfertide用于真性红细胞增多症的NDA并授予优先审评，PDUFA目标日期定于本日历年第三季度。FDA同时受理tirabrutinib用于复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤的NDA，并在加速批准项目下审评，PDUFA目标日期为2026年12月18日。
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理 rusfertide 的新药申请（NDA）并授予优先审评（Priority Review）。rusfertide是一种在研的同类首创（first-in-class）肝调素（hepcidin）模拟肽类治疗药物，用于治疗成人真性红细胞增多症（polycythemia vera）。FDA已将《处方药使用者付费法案》（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA）目标日期设定在本日历年第三季度。
另外，FDA也已受理 tirabrutinib 用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（primary central nervous system lymphoma）的新药申请并进入审评。该NDA在FDA加速批准项目（Accelerated Approval Program）下获受理，该项目允许对满足未被满足医疗需求、用于严重疾病的治疗更早批准。FDA将该申请的PDUFA目标日期设定为2026年12月18日。
rusfertide的申报主要基于3期VERIFY研究：在该研究中，rusfertide联合标准治疗（standard of care）使临床应答率较对照组增加逾一倍；同时也纳入了2期REVIVE/THRIVE研究的4年疗效与安全性数据。在一项关键性研究中，rusfertide在真性红细胞增多症患者的红细胞比容（hematocrit）控制、放血治疗（phlebotomy）减少以及患者报告结局方面均显示出显著改善。除优先审评外，rusfertide还获得美国FDA授予的突破性疗法（Breakthrough Therapy）、孤儿药（Orphan Drug）与快速通道（Fast Track）资格认定。
真性红细胞增多症的特征是红细胞过度生成（红细胞增多，erythrocytosis），从而增加血液黏稠度或“稠度”，并可能导致危及生命的血栓事件。红细胞比容是红细胞占全身血液总量的比例。
Tirabrutinib 是一种高效的Bruton酪氨酸激酶（Bruton tyrosine kinase）抑制剂。该NDA得到2期PROSPECT试验A部分数据支持（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04947319）。该试验评估了tirabrutinib单药治疗成人复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的疗效。
48名受试者每日接受tirabrutinib 480mg治疗，直至疾病进展或出现临床不可接受的毒性。主要终点为总体缓解率（overall response rate）。在美国临床肿瘤学会（American Society for Clinical Oncology）2025年年会上公布的期中结果显示：在中位随访11.5个月后，总体缓解率为67%，其中完全缓解率为44%。此外，中位缓解持续时间为9.3个月，中位起效时间为1个月。
75.0%的患者出现任何级别的治疗期间出现的不良事件（treatment-emergent adverse events）；其中包括贫血（18.8%）、斑丘疹（rash maculo-papular，16.7%）、乏力（14.6%）、中性粒细胞计数降低（14.6%）、淋巴细胞计数降低（14.6%）、瘙痒（14.6%）以及皮疹（14.6%）。两名患者死于治疗期间出现的不良事件，但被认为与研究治疗无关。