FDA aceita NDA para tirabrutinib em linfoma primário do SNC recidivante/refratário
A FDA aceitou para revisão uma solicitação de novo medicamento para o tirabrutinib, um inibidor da tirosina quinase de Bruton, para linfoma primário do sistema nervoso central recidivante ou refratário. A solicitação é baseada em dados do estudo de fase 2 PROSPECT, que demonstrou uma taxa de resposta global de 67% e taxa de resposta completa de 44%. A data-alvo de ação é 18 de dezembro de 2026.
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aceitou para revisão uma solicitação de novo medicamento para o inibidor da tirosina quinase de Bruton tirabrutinib, para tratar linfoma primário do sistema nervoso central recidivante ou refratário. A solicitação é sustentada por resultados preliminares do estudo de fase 2 PROSPECT, que demonstrou uma taxa de resposta global de 67% e uma taxa de resposta completa de 44%.
A NDA é para monoterapia com tirabrutinib em pacientes adultos com linfoma primário do sistema nervoso central recidivante ou refratário. Os dados que sustentam a solicitação provêm da parte A do estudo de fase 2 PROSPECT (Identificador no ClinicalTrials.gov: NCT04947319). No estudo, 48 participantes receberam tirabrutinib 480 mg diariamente até progressão da doença ou toxicidade clinicamente inaceitável. O ponto primário de avaliação foi a taxa de resposta global.
Resultados preliminares apresentados na reunião da Sociedade Americana de Oncologia Clínica de 2025 demonstraram que, após uma mediana de acompanhamento de 11,5 meses, a taxa de resposta global foi de 67%, com uma taxa de resposta completa de 44%. A mediana da duração da resposta foi de 9,3 meses, e a mediana do tempo até a resposta foi de 1 mês.
Eventos adversos emergentes do tratamento de qualquer grau ocorreram em 75,0% dos pacientes. Os eventos adversos mais comuns incluíram anemia (18,8%), erupção cutânea maculopapular (16,7%), fadiga (14,6%), diminuição do número de neutrófilos (14,6%), diminuição do número de linfócitos (14,6%), prurido (14,6%) e erupção cutânea (14,6%). Dois pacientes morreram de eventos adversos emergentes do tratamento, mas estes foram considerados não relacionados ao tratamento em estudo.
A FDA aceitou a NDA sob seu Programa de Aprovação Acelerada, que permite a aprovação antecipada de tratamentos para condições graves que atendem a uma necessidade médica não satisfeita. A agência definiu uma data-alvo de ação de 18 de dezembro de 2026, conforme a Lei de Taxas de Usuário de Medicamentos sob Prescrição (Prescription Drug User Fee Act), para a solicitação.